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辉大基因将在全球重要会议上展示CRISPR基因编辑疗法的突破性进展
上海和中城（美国特拉华州），2025年4月1日—专注于基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司—辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）今天宣布将参加2025年4月多个重要的科学和行业会议。辉大基因将展示其在CRISPR基因编辑和RNA靶向疗法领域的最新数据和见解，这些疗法旨在应对严重的遗传性疾病。此次展示将突出辉大基因在AI驱动的CRISPR工具开发方面的创新成果，包括使用hfCas12Max进行肌萎缩侧索硬化症（ALS）和杜氏肌营养不良症（DMD）的下一代DNA编辑疗法，以及使用hfCas13Y进行MECP2重复综合症（MDS）的RNA靶向疗法。
辉大基因首席执行官兼联合创始人陆英明博士强调了即将举行的会议的重要性：“在辉大基因，我们始终致力于推动精准疗法的发展，重点聚焦于治疗诸如肌萎缩侧索硬化症、杜氏肌营养不良症和MECP2重复综合症等极具挑战性和致命性的遗传性疾病。此次是我第二次受邀出席CRISPR MEDiCiNE国际会议，很荣幸能够再次分享我们在利用创新CRISPR编辑平台治疗这些重大疾病方面的临床进展。这些疾病使患者和家庭面临着极为有限的治疗选择和时间窗口。我们持续受邀参与这类国际会议，不仅体现了行业对我们科研成果的认可，也彰显了我们致力于开发持久有效、一次性给药基因疗法，并扩大患者可及性的坚定承诺。”
即将到来的演讲：
· 第二届CRISPR MEDiCiNE 2025会议（2025年4月8日至11日）
o 地点：丹麦哥本哈根
o 网站：https://event.fourwaves.com/crisprmed25/pages
o 辉大基因展位（铜牌赞助商）
o 演讲：Next-generation CRISPR genome editing to combat fatal genetic diseases and extend lifespan（陆英明博士）
o 时间/日期：上午09:06 / 2025年4月9日
o 圆桌讨论：Patient Access to CRISPR Medicine (陆英明博士)
o 时间/日期：上午10:30 - 11:30 / 2025年4月9日
• 第六届生物医药创新者论坛暨展览会2025（2025年4月9日至10日）
o 地点：中国上海
o 公司路演
o 时间/日期：下午1:30 – 4:40 / 2025年4月9日
o 演讲：新型基因编辑工具的开发与应用（张昕先生）
o 时间/日期：上午09:20 / 2025年4月10日
• IGC 2025 -第九届免疫基因及细胞治疗大会（2025年4月17日至18日）
o 地点：中国北京
o 圆桌讨论: 走中国原创基因治疗药物:中美双报、临床注册、临床批生产、以及商业化的策略与挑战
o 时间/日期：中午12:00 – 12:45 / 2025年4月17日
o 演讲：新型基因编辑工具的开发与应用（张昕先生）
o 时间/日期：下午5:30 / 2025年4月17日
• 第三届上海ALS及运动神经元疾病峰会（2025年4月19日至20日）
o 地点：中国上海
o 主办方：斯坦福大学、华山医院和复旦大学
o 演讲：CRISPR-Cas13 RNA-editing for MECP2 duplication syndrome: preclinical success to first-in-human study（杨辉教授）
o 时间/日期：上午9:25 / 2025年4月20日
辉大基因的首席运营官兼首席医学官张昕先生则强调了公司在基因编辑工具方面的创新：“通过我们AI驱动的发现平台HG-PRECISE®，我们开发了一系列新型基因编辑工具，特别适用于那些难以治疗和未得到充分关注的疾病。这些RNA和DNA编辑工具使我们能够精准、安全地调节基因表达，解决那些传统疗法无法应对的病症。我很自豪能够分享辉大基因在塑造基因医学未来方面持续领先地位，特别是为那些最需要的患者带来希望。”
辉大基因的联合创始人兼首席科学顾问杨辉教授强调了AI平台的战略重要性：“我们在辉大基因开发的HG-PRECISE®平台旨在通过AI驱动的设计和深入的生物学见解，优化下一代CRISPR基因编辑工具。该平台促进了全球专利保护工具的创建，包括DNA和RNA编辑工具、碱基编辑工具以及表观遗传调节工具，这些工具在多个遗传疾病领域具有广泛的应用潜力。这些技术进步将为基因编辑疗法的精确性和安全性设立新的标准。”
关于辉大基因
辉大基因利用其专有的人工智能驱动、基于 CRISPR 的HG-PRECISE®平台来发现、设计和开发新的CRISPR基因疗法。公司正在推进多个临床项目，包括HG004（已获得FDA的孤儿药资格(ODD)和罕见儿科疾病资格(RPDD) 及EMA的ODD）的“LIGHT光” 临床试验（NCT06088992）和中国首个同一主方案开展全球多中心临床I/II期 “STAR星”（NCT05906953）试验，针对RPE65突变相关遗传性视网膜疾病，HG202 RNA编辑疗法“ SIGHT-I视”首个人体试验（NCT06031727）以及针对nAMD的“BRIGHT明亮”一期临床试验（NCT06623279），HG204 RNA编辑疗法（已获得FDA的ODD和RPDD及EMA的ODD）针对MECP2重复综合症的“HERO英雄” 临床试验（NCT06615206），以及HG302 DNA编辑疗法（已获得FDA的ODD和RPDD）针对DMD的首个人体“MUSCLE肌肉”试验（NCT06594094）。辉大基因的临床前项目还包括针对ALS的HG303 DNA编辑以及针对阿尔茨海默病和亨廷顿氏病的CRISPR RNA编辑疗法。辉大基因拥有着丰富且深度的知识产权组合布局，正在成为神经和眼科基因治疗领域的领导者。更多信息，请访问公司官网http://www.huidagene.com 或者在领英（LinkedIN）上关注我们。