辉大基因亮相CRISPR MEDiCiNE 2025：以患者为中心的基因治疗新时代

上海和中城（美国特拉华州），2025年4月10日——本周，在CRISPR MEDiCiNE 2025峰会（#CRISPRMED25）上，CRISPR基因疗法的未来蓝图愈发清晰。作为全球临床阶段生物技术领军企业，辉大基因—专注于新一代基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司—辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）很荣幸成为这一变革浪潮的推动者。

本次大会以令人振奋的消息拉开序幕：我们的高保真核酸酶 hfCas12Max 通过 Synthego 成功转授权给 Vita Therapeutics，正在全球范围内加速下一代 iPSC 细胞治疗的开发——这是推动可规模化、一次性治愈疗法迈出的重要一步。会议期间，现场洋溢着浓厚的科学探索氛围。来自学术界和产业界的领军人物纷纷展示了最前沿的创新成果——从高效的基因精准编辑（Prime Editing 和 Base Editing）技术，到基于工程化衣壳的递送突破，再到基因编辑疗法的大规模生产平台。

辉大基因联合创始人兼首席执行官陆英明博士发表了精彩的主旨演讲，首次公开了早期临床试验取得的令人振奋的成果，引发现场热烈反响。

• HG302（hfCas12Max治疗杜氏肌营养不良）：零严重不良反应，无剂量限制性毒性，患儿3个月内即呈现运动功能改善（北极星评估+1分，6分钟步行距离增加60米，4级爬梯时间缩短30秒）。

• 全球首款RNA编辑疗法HG204（hfCas13Y治疗MECP2重复综合征）：患儿认知、运动与情绪显著改善，为这一毁灭性儿童神经发育疾病带来曙光。

本周最令人动容的时刻，来自一组真实记录的视频：一名9岁、智力水平相当于11个月大婴儿的 MDS 男孩，在接受 HG204 治疗仅12周后，已经能够行走得更加稳健，理解并执行简单指令（如“来吃饭”“去洗手间”“来洗澡”），并重新建立起情感连接。这些画面生动地提醒我们，每一项创新背后，都是一个被改变的生命。

行业共识与辉大使命

• 创新与可及性并重：需全球监管机构、生产商与患者组织协同合作

• 递送技术突破：推动CRISPR疗法精准覆盖更多适应症

• 标准化建设：质量、疗效与安全性标准是全球化推广的核心

展望未来，辉大基因将继续秉持初心，致力于推动安全、可及、"一次治疗、终身治愈"的 CRISPR 疗法，不断扩展我们高保真基因编辑工具箱，并携手全球伙伴，共同以患者利益为核心，开创更加广阔的未来。

在 CRISPR MEDiCiNE 2025 大会上，我们不仅展示了数据——更传递了希望。而这，仅仅是一个开始。

CRISPR 的未来，已经到来！

关于辉大基因

辉大基因依托自主创新的CRISPR技术并融合人工智能的HG-PRECISE^®基因编辑平台，致力于开发突破性基因疗法。公司当前临床管线包括：

• HG004基因替代疗法（获美国FDA孤儿药资格及罕见儿科疾病资格，并获欧盟EMA孤儿药资格）针对RPE65突变相关遗传性视网膜疾病

• “LIGHT光”首次人体试验（NCT06088992）

• 中国首个采用全球多中心同一主方案的“STAR星”I/II期临床试验（NCT05906953）

• HG202 CRISPR/RNA编辑疗法针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）

• “ SIGHT-I视”首次人体试验（NCT06031727）

• “BRIGHT明亮”全球首个CRISPR/RNA编辑疗法I期临床试验（NCT06623279）

• HG204 CRISPR/RNA编辑疗法（获美国FDA与EMA双重孤儿药资格及FDA罕见儿科疾病认定）针对MECP2重复综合征

• 全球首个CRISPR/RNA编辑疗法“HERO英雄”针对神经发育障碍疾病的首次人临床试验（NCT06615206）

• HG302 CRISPR/DNA编辑疗法（获美国FDA孤儿药及罕见儿科疾病认定）针对杜氏肌营养不良症

• 全球首个CRISPR/DNA编辑疗法“MUSCLE肌肉”首次人体试验（NCT06594094）

临床前管线同步推进：

• HG303 CRISPR/DNA编辑疗法（针对肌萎缩侧索硬化症）

• CRISPR RNA编辑疗法（探索阿尔茨海默病与亨廷顿舞蹈症治疗）

凭借完整的自主知识产权体系与全球化临床布局，辉大基因正引领神经及眼科基因治疗领域的发展。更多信息，请访问公司官网http://www.huidagene.com或者在领英（LinkedIN）上关注我们。