辉大基因将在多场重要会议上展示CRISPR疗法的最新进展

上海和中城（美国特拉华州），2025年3月3日—专注于基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司—辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）今日宣布将参加多场即将召开的学术会议，展示在CRISPR基因编辑及RNA靶向疗法方面的最新进展。这些报告将涵盖人工智能（AI）驱动的CRISPR工程、针对杜氏肌营养不良症（DMD）的DNA编辑技术，以及针对老年性黄斑变性（AMD）的RNA靶向疗法等前沿研究成果。

即将召开的学术会议及报告内容

· 科克大学生物化学与细胞生物学研讨会

o 日期： 2025年3月3日

o 地点： 爱尔兰科克

o 报告题目：AI-driven HG-PRECISE engineering of hfCas12Max for pre-clinical DMD studies supporting the M.U.S.C.L.E. trial

o 时间： 上午11:00，Brookfield健康科学综合大楼（BHSC）G06

· Keystone Symposia—精准基因工程：从人类基因组到临床

o 日期： 2025年3月3日至6日

o 地点： 爱尔兰基拉尼（Killarney）

o 报告题目： CRISPR/hfCas12Max DNA-editing restores muscle function in Duchenne muscular dystrophy: from bench to bedside

o 时间： 下午3:00-4:30，INEC主礼堂

· 第五届湿性AMD及糖尿病性眼病药物峰会

o 日期： 2025年3月18日至20日

o 地点： 美国波士顿

o 报告题目：In-vitro and in-vivo studies to support the world’s first CRISPR/RNA-targeting therapy, HG202, for patients with neovascular age-related macular degeneration

o 地点： 波士顿希尔顿后湾酒店

辉大基因首席技术官TJ Cradick博士表示：
"我们很高兴能够展示人工智能驱动的CRISPR基因编辑技术进展。我们在hfCas12Max上的研究正在树立精准性和效率的新标准，特别是在治疗像DMD这样的遗传病方面。这些会议为我们提供了一个重要的机会，与全球科学界分享我们的创新成果，并推动下一代基因组医学的发展。"

辉大基因首席执行官兼联合创始人陆英明博士强调了公司致力于变革性疗法的承诺：
"辉大基因始终致力于开发更安全、更高效的基因编辑和RNA靶向疗法，以应对严重的遗传性疾病。我们基于AI驱动的HG-PRECISE^®平台构建了一个全面的基因编辑工具箱，其中包含高度优化的核酸酶，不仅提升了基因编辑的精准度和效率，也使我们的技术超越了传统CRISPR方法。这一创新能力使我们能够针对不同疾病（包括杜氏肌营养不良症和年龄相关性黄斑变性）精确设计基因编辑策略。我们参加这些国际会议，不仅展现了我们在CRISPR创新领域的领先地位，并推动基因医学的边界，为患者带来改变。我们期待与全球研究人员和行业领导者深入交流，共同探索未来基因治疗的新可能。"

关于辉大基因

辉大基因利用其专有的人工智能驱动、基于 CRISPR 的HG-PRECISE^®平台来发现、设计和开发新的CRISPR基因疗法。公司正在推进多个临床项目，包括HG004（已获得FDA的孤儿药资格(ODD)和罕见儿科疾病资格(RPDD) 及EMA的ODD）的“LIGHT光” 临床试验（NCT06088992）和中国首个同一主方案开展全球多中心临床I/II期 “STAR星”（NCT05906953）试验，针对RPE65突变相关遗传性视网膜疾病，HG202 RNA编辑疗法“SIGHT-I视”首个人体试验（NCT06031727）以及针对nAMD的“BRIGHT明亮”一期临床试验（NCT06623279），HG204 RNA编辑疗法（已获得FDA的ODD和RPDD及EMA的ODD）针对MECP2重复综合症的“HERO英雄” 临床试验（NCT06615206），以及HG302 DNA编辑疗法（已获得FDA的ODD和RPDD）针对DMD的首个人体“MUSCLE肌肉”试验（NCT06594094）。辉大基因的临床前项目还包括针对ALS的HG303 DNA编辑以及针对阿尔茨海默病和亨廷顿氏病的CRISPR RNA编辑疗法。辉大基因拥有着丰富且深度的知识产权组合布局，正在成为神经和眼科基因治疗领域的领导者。更多信息，请访问公司官网http://www.huidagene.com ，或者在领英（LinkedIN）上关注我们。