辉大基因宣布hfCas12Max通过转授协议在细胞治疗领域实现更广泛应用

上海和中城（美国特拉华州），2025年4月9日—专注于新一代基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司—辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）今日宣布，其自主研发的高保真CRISPR-Cas12平台hfCas12Max，通过与Synthego Corporation（简称“Synthego”）的合作转授，正式进入新的治疗领域。此次转授对象为Vita Therapeutics, Inc.（简称“Vita”）。根据协议，Vita将获得辉大基因自主开发的hfCas12Max核酸酶及其优化的gRNA，用于低免疫原性iPSC细胞疗法的临床前及临床研究，目标疾病包括神经肌肉系统疾病。

此次转授标志着辉大基因自主平台hfCas12Max的重大应用里程碑，进一步验证了其广泛的临床潜力与商业价值。辉大基因于2024年将hfCas12Max授权给Synthego，用于生产、商业化及转授。凭借高效编辑效率、极低的脱靶率和小巧的分子尺寸（便于治疗性递送），hfCas12Max持续获得行业内的广泛认可。

辉大基因首席执行官兼联合创始人陆英明博士表示：“hfCas12Max进入临床细胞治疗项目，体现了辉大基因在多治疗领域内不断增长的基因编辑创新影响力。我们非常自豪能够看到我们的高保真CRISPR技术赋能管线之外的开创性疗法，进一步坚定了我们为全球患者提供一次性治愈方案的使命。”

hfCas12Max源自辉大基因自主研发平台HG-PRECISEÒ，该平台专注于创新DNA编辑器、RNA编辑器及表观遗传调控工具的开发。随着hfCas12Max通过合作伙伴不断拓展应用领域，进一步巩固了辉大基因在全球基因编辑领域的领导地位。

了解Synthego与Vita关于hfCas12Max CRISPR核酸酶战略授权协议的更多信息，请访问：www.synthego.com。

关于辉大基因

辉大基因依托自主创新的CRISPR技术并融合人工智能的HG-PRECISE^®基因编辑平台，致力于开发突破性基因疗法。公司当前临床管线包括：

• HG004基因替代疗法（获美国FDA孤儿药资格及罕见儿科疾病资格，并获欧盟EMA孤儿药资格）针对RPE65突变相关遗传性视网膜疾病

• “LIGHT光”首次人体试验（NCT06088992）

• 中国首个采用全球多中心同一主方案的“STAR星”I/II期临床试验（NCT05906953）

• HG202 CRISPR/RNA编辑疗法针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）

• “ SIGHT-I视”首次人体试验（NCT06031727）

• “BRIGHT明亮”全球首个CRISPR/RNA编辑疗法I期临床试验（NCT06623279）

• HG204 CRISPR/RNA编辑疗法（获美国FDA与EMA双重孤儿药资格及FDA罕见儿科疾病认定）针对MECP2重复综合征

• 全球首个CRISPR/RNA编辑疗法“HERO英雄”针对神经发育障碍疾病的首次人临床试验（NCT06615206）

• HG302 CRISPR/DNA编辑疗法（获美国FDA孤儿药及罕见儿科疾病认定）针对杜氏肌营养不良症

• 全球首个CRISPR/DNA编辑疗法“MUSCLE肌肉”首次人体试验（NCT06594094）

临床前管线同步推进：

• HG303 CRISPR/DNA编辑疗法（针对肌萎缩侧索硬化症）

• CRISPR RNA编辑疗法（探索阿尔茨海默病与亨廷顿舞蹈症治疗）

凭借完整的自主知识产权体系与全球化临床布局，辉大基因正引领神经及眼科基因治疗领域的发展。更多信息，请访问公司官网http://www.huidagene.com或者在

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