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为什么我们选择AAV作为基因治疗的病毒载体？

腺相关病毒（AAV）是一种无包膜、无致病性的病毒，可以通过工程化改造将DNA输送到靶细胞。重组AAV载体具有良好的安全性、高效的转染性和持久的基因表达，已成为将基因递送到各种靶组织的领先平台。因此，辉大基因的基因替换和基因组编辑治疗产品使用AAV载体将治疗基因输送到细胞中。

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Adeno-associated virus, AAV

*Adeno-associated virus, AAV

我们新型AAV的优势

尽管在过去25年中，AAV研究领域取得了巨大进展，并且AAV介导的基因治疗方面获得了持续的临床成功，但AAV平台在基因替换、基因沉默和基因编辑方面的性能仍有提升空间，以成功应用于更广泛的临床治疗。

我们的新型AAV筛选平台具备如下优势:

  • 发现和开发新的AAV衣壳，与目前可用的载体相比，该衣壳具有更好的转染效率和更优的安全性。

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  • 设计和开发新型AAV生产系统，提高各种AAV血清型的产量。

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  • 开发专门用于基因组编辑的先进载体。

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新型AAV的开发

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具有更高视网膜感染性的AAV衣壳

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  • 将用CAG tdTomato包装的对照AAV（Ctrl）和衣壳工程化的AAV（Mut）递送到C57BL/6小鼠和非人类灵长类动物（NHP）的眼睛中。

  • 在mut AAV组中观察到稳健有效的视网膜感染，其特征是受感染细胞和受感染的视网膜层更多。

具有更高神经系统感染性的AAV衣壳

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  • 对照AAV（Ctrl）和用CAG tdTomato包装的衣壳工程化的AAV（Mut）被递送到C57BL/6出生后P0代小鼠的大脑中。

  • 在mut AAV组中观察到有效的中枢神经系统感染，其特征是脊柱和大脑中受感染的神经元细胞更多。