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为什么我们选择AAV作为基因治疗的病毒载体?
腺相关病毒(AAV)是一种无包膜、无致病性的病毒,可以通过工程化改造将DNA输送到靶细胞。重组AAV载体具有良好的安全性、高效的转染性和持久的基因表达,已成为将基因递送到各种靶组织的领先平台。因此,辉大基因的基因替换和基因组编辑治疗产品使用AAV载体将治疗基因输送到细胞中。
Adeno-associated virus, AAV
*Adeno-associated virus, AAV
我们新型AAV的优势
尽管在过去25年中,AAV研究领域取得了巨大进展,并且AAV介导的基因治疗方面获得了持续的临床成功,但AAV平台在基因替换、基因沉默和基因编辑方面的性能仍有提升空间,以成功应用于更广泛的临床治疗。
我们的新型AAV筛选平台具备如下优势:
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发现和开发新的AAV衣壳,与目前可用的载体相比,该衣壳具有更好的转染效率和更优的安全性。
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设计和开发新型AAV生产系统,提高各种AAV血清型的产量。
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开发专门用于基因组编辑的先进载体。
新型AAV的开发
具有更高视网膜感染性的AAV衣壳
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将用CAG tdTomato包装的对照AAV(Ctrl)和衣壳工程化的AAV(Mut)递送到C57BL/6小鼠和非人类灵长类动物(NHP)的眼睛中。
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在mut AAV组中观察到稳健有效的视网膜感染,其特征是受感染细胞和受感染的视网膜层更多。
具有更高神经系统感染性的AAV衣壳
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对照AAV(Ctrl)和用CAG tdTomato包装的衣壳工程化的AAV(Mut)被递送到C57BL/6出生后P0代小鼠的大脑中。
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在mut AAV组中观察到有效的中枢神经系统感染,其特征是脊柱和大脑中受感染的神经元细胞更多。