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基于CRISPR的RNA编辑器

  • 辉大基因的CRISPR Cas13 X/Y

    Cas13是一种由单链RNA引导的RNA内切酶，在靶向敲低、RNA成像和RNA编辑方面显示出活性，而不会使基因组发生改变。与更传统的DNA编辑系统相比，RNA编辑具有多种优势：首先，RNA编辑不需要同源重组修复（HDR）机制，因此，它可以用于非分裂细胞。其次，与Cas9和Cas12a（以前称为Cpf1）不同，Cas13酶在靶基因位点也不需要原间隔基序相邻基序（PAM）序列，这使它们比Cas9/Cas12a更灵活。一些Cas13酶更喜欢具有给定的单碱基原间隔区侧翼位点（PFS）序列的靶标，但Cas13酶缺乏DNA切割所需的RuvC（重组UV分解）和HNH（His-Asn-His）结构域，这使它们无法直接编辑基因组。最后，基于Cas13的RNA编辑系统理论上是可逆的，避免了非同源末端连接（NHEJ）引入的基因组脱靶、插入或缺失改变。

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专有的RNA编辑工具

  • RNA编辑器-hfCas13X/Y
    ⦁ RNA敲低
    ⦁ 适用于单个AAV递送（<800aa）
    ⦁ 编辑效率高（体外~100%，体内>90%）
    ⦁ 低脱靶
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  • RNA碱基编辑器–emxABE/emxCBE
    ⦁ 突变校正（RNA碱基编辑A-to-I和C-to-U）
    ⦁ 适用于单个AAV递送（<850aa）
    ⦁ 编辑效率高（体外>90%，体内>90%）
    ⦁ 低脱靶
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