辉大基因HG004获三重认定：欧洲药品管理局授予罕见病药物资格

上海和中城（美国特拉华州），2024年12月12日 –专注于基因治疗药物开发的全球性临床阶段生物技术公司——辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）很高兴地宣布，欧洲药品管理局（EMA）罕见病药品委员会（COMP）对HG004基因治疗的罕见病药物资格申请表示了积极意见，该疗法用于治疗由RPE65基因突变引起的遗传性视网膜营养不良。该资格进一步证明了HG004有望比已获批的基因治疗产品Luxturna™提供更显著的临床益处。

HG004是一种创新的基因疗法，使用了优化的、对视网膜色素上皮（RPE）趋向性更佳的病毒载体。该疗法旨在重建RPE65基因突变患者的视觉循环，改善光敏感度并预防导致失明的进行性视网膜退化。来自EMA的罕见病药物资格是对HG004先前获得美国 FDA 认可的补充——美国FDA 于2023年授予该疗法罕见病药物资格（ODD）和儿科罕见病药物资格（RPDD）的双认证。

要证明与已获批的基因疗法Luxturna相比具有更显著的临床益处是一项艰巨的挑战。尽管Luxturna是基因治疗领域的一个里程碑，但它也显示出了一些局限性，例如在真实世界研究中观察到的进行性黄斑周围视网膜萎缩，这凸显了对更有效和更安全的治疗方案的需求。相比之下，HG004在首次人体试验中在多个关键临床终点上展现了优异的疗效，包括全视野刺激阈值、动态视野和最佳矫正视力，同时显示出卓越的安全性，未观察到进行性视网膜萎缩的迹象。值得注意的是，HG004使用了更低的载体剂量（比Luxturna低25至7.5倍，且注射体积减少三分之一），从而实现了更高效的基因递送，并降低了视网膜损伤的风险，这对患者的长期安全性至关重要。

辉大基因首席执行官兼联合创始人陆英明博士表示：“我们非常高兴获得EMA授予的罕见病药物资格，这进一步确认了HG004对RPE65突变的遗传性视网膜疾病（RPE65-IRD）患者具有显著益处的潜力，正如上海交通大学医学院附属新华医院赵培泉主任及其团队领导开展的HG004“LIGHT光”首次人体试验（临床备案号NCT06088992）所显示的那样。”陆博士继续说道：“这是辉大基因第二个同时获得美国FDA和EMA三重认证的项目，这也体现了HG004相较于Luxturna等现有疗法的明显治疗优势。随着这一认可，我们更有动力为患者提供更安全、更有效的治疗选择，彻底改变遗传性视网膜疾病的治疗格局。”

关于由RPE65基因突变引起的遗传性视网膜疾病：

遗传性视网膜疾病（IRD）是一组导致进行性视力丧失的罕见的、基因突变疾病。RPE65基因突变是最常见的导致IRD的原因之一，导致如Leber's先天性黑矇（LCA）、严重的早发性儿童视网膜营养不良（SECORD）、早发性严重视网膜营养不良（EOSRD）和视网膜色素变性（RP）等疾病形式。RPE65突变IRD通常在出生至五岁之间发病，表现出几个常见的临床症状，主要包括夜盲(凝视伴严重夜盲症和眼球震颤)、进行性视野缺失以及中央视力丧失，这些症状显著影响生活质量，并且在许多情况下导致完全失明。由于RPE65突变IRD通常伴随严重且早期的视力丧失，患者在其他发展领域，如语言、社交技能和行为等方面，也可能出现延迟。

关于辉大基因

辉大基因利用其专有的HG-PRECISE^®平台来发现、设计和开发新的CRISPR基因疗法。公司正在推进多个临床项目，包括HG004（已获得FDA的孤儿药资格(ODD)和罕见儿科疾病资格(RPDD)）的“光（LIGHT）” 临床试验（NCT06088992）和中国首个同一主方案开展全球多中心临床I/II期 “星（STAR）”（NCT05906953）试验，针对RPE65突变相关遗传性视网膜疾病，HG202 RNA编辑疗法“视（SIGHT-I）”首个人体试验（NCT06031727）以及针对nAMD的“明亮（BRIGHT）”一期临床试验（NCT06623279），HG204 RNA编辑疗法（已获得FDA的ODD和RPDD及EMA的ODD）针对MECP2重复综合症的“HERO英雄（HERO）” 临床试验（NCT06615206），以及HG302 DNA编辑疗法（已获得FDA的ODD和RPDD）针对DMD的首个人体“肌肉（MUSCLE）”试验（NCT06594094）。辉大基因的临床前项目还包括针对ALS的HG303 DNA编辑以及针对阿尔茨海默病和亨廷顿氏病的CRISPR RNA编辑疗法。辉大基因拥有着丰富且深度的知识产权组合布局，正在成为神经和眼科基因治疗领域的领导者。更多信息，请访问公司官网http://www.huidagene.com ，或者在领英（LinkedIN）上关注我们。