辉大基因16项研究成果亮相美国基因与细胞治疗学会年会(ASGCT)，7个报告突显管线与技术平台潜力

2024年4月8日，专注于基因编辑技术和基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司--辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）宣布，将参加2024年5月7日至11日在马里兰州巴尔的摩举行的第27届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会。此次会议，辉大基因将通过16个摘要，其中7个口头报告，展示其全球领先的基因编辑（DNA/RNA/Base editing)与递送技术平台，以及在治疗致命性中枢神经疾病，神经肌肉和难以治愈的视网膜疾病方面的实力与潜能。

辉大基因联合创始人兼首席执行官Alvin Luk博士表示，“很少见到一家中国企业在全球基因和细胞治疗领域规模最大的科学会议上有这么多的口头报告——7 项口头报告（打破去年4项口头报告的成绩）以及9 项壁报，验证了我们对开发基因药物的承诺，也在国际舞台上彰显了公司管线和技术推进基因治疗的创新能力。我们目标是利用辉大先进的基因编辑技术为患有致命神经疾病的患者提供一针治愈的疗法，给无药可治的疾病带来治愈可能。我期待在今年的ASGCT会议上共同主持神经疾病论坛。”

辉大基因联合创始人兼总裁姚璇博士表示，“随着辉大的基因编辑工具和人类疾病动物模型获得认可，公司目前共有 4 个项目分别同时获得了美国 FDA孤儿药（ODD）和罕见儿科疾病（RPDD）的双认定。辉大基因目前正在积极探索技术授权、合作开发等灵活的合作模式，殷切期待与全球生物药企业、机构之间深入合作。我期待在ASGCT与您共话生物医药创新，共探合作新机遇。”

辉大基因在第27届ASGCT年会的主题报告内容如下：

入选的摘要和完整的报告议程可在ASGCT网站上（https://annualmeeting.asgct.org/abstracts）查阅。

辉大基因创始人兼首席科学顾问杨辉博士表示：“HG-PRECISE^®平台利用人工智能和深度机器学习的DNA测序和宏基因组数据库的组装预测，快速发现Cas蛋白。凭借自主知识产权，HG-PRECISE^®研发出的各种新型基因编辑工具（hfCas13X/Y, hfCas12Max, ceRBE等）在哺乳动物细胞中表现出比目前广泛使用的其他Cas蛋白尺寸更小、效率和特异性更高等优势，同时实现单个AAV载体高效递送，为全球患者提供更有效、更安全、更可及的基因药物。”

关于辉大基因

辉大基因利用其专有的HG-PRECISE^®平台来发现、设计和开发新的CRISPR基因疗法。公司正在推进的临床阶段项目包括HG004治疗RPE65突变相关遗传性视网膜疾病（已获得FDA授予ODD和RPDD双认定），HG202（RNA编辑疗法）治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD），以及临床前基因编辑管线，包括HG204（RNA编辑疗法）治疗MECP2 重复综合征（MDS） (已获ODD和RPDD双认定）、HG302（DNA编辑疗法）治疗杜氏肌营养不良（DMD）(已获ODD和RPDD双认定）、和HG303（DNA编辑疗法）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）等项目。辉大基因拥有着丰富且深度的知识产权组合布局，正在成为神经和眼科基因治疗领域的领导者。更多信息，请访问公司官网http://www.huidagene.com ，或者在领英（LinkedIN）上关注我们。