辉大基因再获孤儿药资格认证： 新型DNA编辑疗法HG302治疗杜氏肌营养不良症

2024年1月23日，专注于基因编辑技术和基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司--辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予HG302孤儿药资格认定（ODD），用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。美国FDA先前已授予HG302儿科罕见病药物资格认定（RPDD）。

辉大基因依托其专有的HG-PRECISE^®平台，鉴定得到新型Cas12i蛋白，继而开发出了新型高保真Cas12i变体（hfCas12Max^®）。hfCas12Max^®在哺乳动物细胞中具有比SpCas9和其他Cas12a/b/e系统更低的脱靶活性和更高的编辑效率，更适合单个病毒载体包装和递送。此外，Cas12i美国专利已获授权，保障其商业化应用。

辉大基因联合创始人兼首席执行官Alvin Luk博士表示，“HG302是辉大基因第三个获得ODD和RPDD双认定的项目，是我们持续推进罕见病CRISPR基因疗法的又一个重要里程碑。”

美国FDA授予ODD旨在支持美国每年患病人数少于20万人的罕见病药物开发。获批ODD的潜在好处包括但不限于加速审批通道、上市后7年的美国市场独占权、临床试验费用的税收减免，以及免除《处方药使用者付费法案》（PDUFA）费用（目前价值超过400万美元）。

关于HG302

HG302是一种新型CRISPR DNA编辑疗法，通过单个病毒载体将高保真Cas12（hfCas12Max）和靶向人DMD基因第51号外显子剪接供体（SD）位点的CRISPR RNA递送到肌肉中。该位点将被HG302破坏，从而允许第51号外显子跳跃，形成从第50到53号外显子的正确开放阅读框，恢复功能性肌营养不良蛋白的表达，进而改善肌肉功能。

关于辉大基因

辉大基因利用其专有的HG-PRECISE®平台来发现、设计和开发新的CRISPR基因疗法。公司正在推进的临床阶段项目包括HG004治疗RPE65突变相关遗传性视网膜疾病（已获得FDA授予ODD和RPDD双认定），HG202（RNA编辑疗法）治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD），以及临床前基因编辑管线，包括MECP2 重复综合征（MDS）项目 (RNA编辑，已获ODD和RPDD双认定）、杜氏肌营养不良（DMD）项目 (DNA编辑，已获ODD和RPDD双认定）、肌萎缩侧索硬化症（ALS）和亨廷顿舞蹈症（HD）等项目。辉大基因拥有着丰富且深度的知识产权组合布局，正在成为神经和眼科基因治疗领域的领导者。更多信息，请访问公司官网http://www.huidagene.com，或者在领英（LinkedIN）上关注我们。