全球首个 | 辉大基因Cas13X的RNA碱基编辑器疗法治疗先天性听力损失获美国FDA授予的孤儿药及儿科罕见病药物双认证

2024年4月15日，专注于基因编辑技术和基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司--辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）今天宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)授予公司的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器（mxABE）疗法儿科罕见病药物资格（RPDD）资格认定，用于治疗OTOF（Otoferlin）基因中Q829X突变相关的儿童听力损失。这是继2024年2月29日获得孤儿药（ODD）认定后FDA再次认可其潜在临床价值，成为全球首个获得ODD和RPDD双认定的Cas13X-RNA碱基编辑器疗法。

“治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法依赖于辉大自主研发的RNA碱基编辑器，此次获得美国FDA‘孤儿药’和‘儿科罕见病药物资格’双认定，非常鼓舞人心。辉大基因第四个项目获得美国FDA ODD和RPDD双认定的程碑式的结果，反映了团队的付出和科学创新得到认可，”辉大基因联合创始人、首席执行官兼医学负责人陆英明博士表示，“去年发表在《细胞 - 分子疗法》杂志上我们的的临床前研究数据，标题为‘RNA base editing therapy cures hearing loss induced by OTOF gene mutation’ (https://www.cell.com/molecular-therapy-family/molecular-therapy/abstract/S1525-0016(23)00596-8)，支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因 OTOF 基因中 Q829X 突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。辉大团队将不忘初心，这也支撑了团队的信念，即迫切需要对先天性听力损失进行创新治疗。这是全球首个获得美国FDA ODD和RPDD双认定的RNA碱基编辑疗法 - 让全世界见证中国的创新能力。”

美国FDA授予孤儿药认定（ODD）旨在支持美国每年患病人数少于20万人的罕见病药物开发。获批ODD的潜在好处包括但不限于加速审批通道、上市后7年的美国市场独占权、临床试验费用的税收减免，以及免除《处方药使用者付费法案》（PDUFA）费用（目前价值超过400万美元）。儿科罕见病药物资格认定（RPDD）被授予用于治疗罕见儿童疾病，即影响在美国人数少于20万，年龄在18岁或以下的儿童。根据RPDD计划，该药物最初被批准用于获得RPDD的疾病上市许可申请(BLA)获批后，申办方有资格获得优先审查券（PRV）。申办方可以兑换优先审查券，用于任何后续产品上市申请时的加速优先审查，也可以出售或转让给第三方。PRV的历史交易价格基本上超过1亿美元，最高价格为3.5亿美元。

关于辉大基因

辉大基因利用其专有的HG-PRECISE^®平台来发现、设计和开发新的CRISPR基因疗法。公司正在推进的临床阶段项目包括HG004治疗RPE65突变相关遗传性视网膜疾病（已获得FDA授予ODD和RPDD双认定），HG202（RNA编辑疗法）治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD），以及临床前基因编辑管线，包括HG204（RNA编辑疗法）治疗MECP2重复综合征（MDS） (已获ODD和RPDD双认定）、HG302（DNA编辑疗法）治疗杜氏肌营养不良（DMD）(已获ODD和RPDD双认定）、和HG303（DNA编辑疗法）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）等项目。辉大基因拥有着丰富且深度的知识产权组合布局，正在成为神经和眼科基因治疗领域的领导者。更多信息，请访问公司官网http://www.huidagene.com，或者在领英（LinkedIN）上关注我们。