辉大基因在《Cell》发表HG302首次人体研究结果，报告杜氏肌营养不良症基因编辑治疗的分子活性与重要安全性发现

该论文提供临床与临床前证据，为全身给药体内基因编辑疗法的安全性、治疗潜力及未来开发方向提供参考

【中国上海和美国特拉华州米德尔顿，2026年10月27日】—辉大基因（HuidaGene Therapeutic）今日宣布，研究者发起的首次人体临床研究 HG302-01 的结果已在《Cell》发表。该研究评估了用于杜氏肌营养不良症（DMD）的在研 CRISPR/Cas 体内基因编辑疗法 HG302。

论文题为“In Vivo Genome-Editing Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy: Preclinical Studies and First-in-Human Trial”，报告了临床前研究结果以及四名受试者在两个剂量水平下的治疗数据。研究提供了人体骨骼肌中体内基因编辑及抗肌萎缩蛋白（dystrophin）表达的分子学证据，同时报告了一例与治疗相关的致死性严重不良事件，以及在预测和管理全身给药AAV相关严重毒性方面所存在的重要局限。

论文链接：https://www.cell.com/cell/abstract/S0092-8674(26)01206-7

主要发现：

• 首次人体临床评估： 四名可独立行走的DMD男性患儿接受单次静脉输注HG302，剂量分别为5.0*10¹³或1.0*10¹⁴ vg/kg。

• 分子活性证据： 治疗后肌肉活检显示存在靶向基因编辑，并可检测到dystrophin蛋白表达。

• 探索性功能学结果： 完成12个月随访的两名受试者显示北极星步行评估（NSAA）评分分别提高8分和10分，6分钟步行试验（6MWT）距离分别增加106米和162米。

• 重要安全性发现： 第4例受试者——即计划治疗的最后一名受试者——发生了与治疗相关的致死性严重不良事件，表现为在显著补体激活及全身炎症反应背景下的急性呼吸窘迫综合征。论文描述了该事件的临床经过、安全性调查及因果关系评估。

• 长期随访： 给药已全部完成，其余三名受试者仍在接受长期安全性随访。

• 对未来开发的启示： 研究结果凸显了现有临床前模型与风险控制手段在预测和预防全身给药AAV相关严重免疫介导毒性方面的局限性，提示需要在安全性评估与临床监测方面持续改进。

关于HG302

HG302是一款基于CRISPR的在研基因编辑疗法，旨在恢复杜氏肌营养不良症患者体内抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的表达。HG302 已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，并已在一项首次人体临床研究中进行评估。

关于杜氏肌营养不良症

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见的进行性遗传病，由 DMD 基因突变引起，导致患者体内功能性抗肌萎缩蛋白（dystrophin）缺乏或完全缺失。该疾病主要累及骨骼肌与心肌，导致肌肉力量与功能进行性丧失。现有治疗手段可帮助控制症状、延缓部分疾病进展，但目前仍无治愈或阻止疾病进展的方法。

关于辉大基因

辉大基因依托自主创新的CRISPR技术并融合人工智能的HG-PRECISE^®基因编辑平台，致力于开发突破性基因疗法。凭借完整的自主知识产权体系与全球化临床布局，辉大基因正引领神经及眼科基因治疗领域的发展。

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