辉大基因就HG302-01首次人体研究发布最新情况

【中国上海和美国特拉华州米德尔顿，2026年8月5日】—辉大基因（“辉大”）今日就HG302-01研究中发生的一例死亡严重不良事件发布最新情况。

HG302-01为一项研究者发起的首次人体临床试验，旨在评估用于杜氏肌营养不良症（DMD）的在研基因编辑疗法HG302。

我们对这一不幸事件深感悲痛，并向受试者家属致以最诚挚的慰问。我们感谢受试者、家属及全体参与者对本研究所给予的信任与支持。

2025年8月，一名高剂量组受试者在接受HG302 给药后不幸离世。鉴于此严重临床事件，辉大开展了全面的临床与科学调查，包括实验室检测、免疫学分析、病理学分析及尸检分析，进行事实和因果关系的审慎核实和评估。

根据现有临床与科学证据，该受试者在接受高剂量腺相关病毒（AAV）载体全身给药后，在补体与细胞因子严重激活的背景下发生急性呼吸窘迫综合征（ARDS）。本次调查的完整结果已于2026年1月递交同行评审，更多科学细节将在论文发表后公开。

在研究中心知悉该事件后，本事件已按照药物临床试验质量管理规范（GCP）的要求，在规定的时限内向医院伦理委员会及相关主管部门报告。相关初始与后续报告亦已相继通过上述流程及规定提交。

该受试者为HG302-01既定方案下最后一例入组受试者。其余三名受试者未出现类似的严重临床综合征，目前仍按研究方案接受长期随访。

受试者安全始终是我们的重中之重。我们将深刻汲取此次事件的经验教训，在科学核实的基础上审慎公布研究结果，并将相关经验用于改进后续研究设计、风险评估与安全管理。

关于HG302
HG302是一款基于CRISPR的在研基因编辑疗法，旨在恢复杜氏肌营养不良症患者体内抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的表达。HG302 已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，并已在一项首次人体临床研究中进行评估。

关于杜氏肌营养不良症

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见的进行性遗传病，由 DMD 基因突变引起，导致患者体内功能性抗肌萎缩蛋白（dystrophin）缺乏或完全缺失。该疾病主要累及骨骼肌与心肌，导致肌肉力量与功能进行性丧失。现有治疗手段可帮助控制症状、延缓部分疾病进展，但目前仍无治愈或阻止疾病进展的方法。

关于辉大基因

辉大基因依托自主创新的CRISPR技术并融合人工智能的HG-PRECISE^®基因编辑平台，致力于开发突破性基因疗法。公司当前临床管线包括：

• HG004基因替代疗法（获美国FDA孤儿药资格及罕见儿科疾病资格，并获欧盟EMA孤儿药资格）针对RPE65突变相关遗传性视网膜疾病

• “LIGHT光”首次人体试验（NCT06088992）

• 中国首个采用全球多中心同一主方案的“STAR星”I/II期临床试验（NCT05906953）

• HG202 CRISPR/RNA编辑疗法针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）

• “ SIGHT-I视”首次人体试验（NCT06031727）

• “BRIGHT明亮”全球首个CRISPR/RNA编辑疗法I期临床试验（NCT06623279）

• HG204 CRISPR/RNA编辑疗法（获美国FDA与EMA双重孤儿药资格及FDA罕见儿科疾病认定）针对MECP2重复综合征

• 全球首个CRISPR/RNA编辑疗法“HERO英雄”针对神经发育障碍疾病的首次人临床试验（NCT06615206）

• HG302 CRISPR/DNA编辑疗法（获美国FDA孤儿药及罕见儿科疾病认定）针对杜氏肌营养不良症

• 全球首个CRISPR/DNA编辑疗法“MUSCLE肌肉”首次人体试验（NCT06594094）

临床前管线同步推进：

• HG303 CRISPR/DNA编辑疗法（针对肌萎缩侧索硬化症）

• CRISPR RNA编辑疗法（探索阿尔茨海默病与亨廷顿舞蹈症治疗）

凭借完整的自主知识产权体系与全球化临床布局，辉大基因正引领神经及眼科基因治疗领域的发展。更多信息，请访问公司官网http://www.huidagene.com或者在领英（LinkedIN）上关注我们。