辉大基因MECP2重复综合征药物HG204完成首例受试者给药

上海和中城（美国特拉华州），2024年12月6日 –专注于基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）今日宣布，其RNA编辑疗法HG204在MECP2重复综合征（MDS）“英雄（HERO）”临床试验中完成了首例受试者给药。这标志着全球首个针对MDS的RNA编辑疗法的临床评估正式启动，是MDS这一罕见且严重神经发育障碍治疗领域的重大突破。

“我们很高兴宣布HERO临床试验的首例受试者成功接受了治疗，这是推进创新CRISPR/Cas13 RNA编辑疗法的重要一步。” 辉大基因首席执行官兼联合创始人陆英明博士表示，“MDS疾病领域尚无疗法获批，存在重大的临床需求，HG204有望填补这一空白，提供急需的解决方案，体现了辉大基因致力于解决罕见和致命遗传疾病中未满足医疗需求的承诺。”

HG204是一种开创性的CRISPR RNA编辑疗法，使用单个腺相关病毒载体（AAV）递送辉大基因专有的高保真RNA编辑工具hfCas13Y及针对MECP2基因的引导RNA（gRNA）。这种创新方法旨在减少因Xq28区域基因组重复导致的MECP2 mRNA和蛋白质过表达。临床前研究表明，HG204可在小鼠和猴子的大脑组织中实现稳定且持久的表达。在人源化MDS小鼠模型中，一次脑室内注射HG204显著改善了运动技能、社交行为，并延长了生存时间。

“首例受试者给药成功代表了我们科学家和临床团队多年来的努力成果，我们承诺以最高的科学严谨性推进HERO试验，”辉大基因首席运营官兼首席医学官张昕先生补充道，“HG204是一种创新疗法，旨在解决MECP2过表达问题，以改善患者及其家庭的生活质量。”

关于HERO临床试验（NCT06615206）

英雄HERO（first-in-Human trial to Evaluate a novel CRISPR Rna-editing therapy, HG204, in patients with MDS, a rare Orphan disease）临床试验在北京大学第一医院开展。这是一项开放标签、多剂量、首次人体研究，旨在评估HG204在2至18岁、基因确诊MDS的男性患者中的安全性、耐受性和初步疗效。研究目标是通过初始剂量和调整剂量的评估，优化疗效与安全性之间的平衡。关键研究结果包括运动、认知和适应行为的改善和MECP2 mRNA和蛋白质水平的降低。

HG204已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药（ODD）和罕见儿科疾病（RPDD）认定，同时获得欧洲药品管理局（EMA）颁发的ODD认定。这些认定强调了针对MDS治疗的迫切未满足医疗需求。

关于MECP2重复综合征

MECP2重复综合征是一种罕见且致命的神经发育障碍，由MECP2基因重复导致的MeCP2蛋白过表达引起。MeCP2是一种表观遗传调节因子，在正常脑发育和功能维持中发挥重要作用。主要症状包括婴儿低肌张力、严重智力障碍、发育迟缓、癫痫、反复呼吸道感染、运动技能和语言能力丧失、焦虑及寿命缩短。该疾病主要影响男性患者，全球估计有5万至10万例病例。约50%的患者在25岁前因并发症去世。目前，MDS尚无获批疗法，现有治疗仅限于对症管理和支持性护理。

关于辉大基因

辉大基因利用其专有的HG-PRECISE^®平台来发现、设计和开发新的CRISPR基因疗法。公司正在推进多个临床项目，包括HG004（已获得FDA的孤儿药资格(ODD)和罕见儿科疾病资格(RPDD)）的“LIGHT光” 临床试验（NCT06088992）和中国首个同一主方案开展全球多中心临床I/II期 “STAR星”（NCT05906953）试验，针对RPE65突变相关遗传性视网膜疾病，HG202 RNA编辑疗法“ SIGHT-I视”首个人体试验（NCT06031727）以及针对nAMD的“BRIGHT明亮”一期临床试验（NCT06623279），HG204 RNA编辑疗法（已获得FDA的ODD和RPDD及EMA的ODD）针对MECP2重复综合症的“HERO英雄” 临床试验（NCT06615206），以及HG302 DNA编辑疗法（已获得FDA的ODD和RPDD）针对DMD的首个人体“MUSCLE肌肉”试验（NCT06594094）。辉大基因的临床前项目还包括针对ALS的HG303 DNA编辑以及针对阿尔茨海默病和亨廷顿氏病的CRISPR RNA编辑疗法。辉大基因拥有着丰富且深度的知识产权组合布局，正在成为神经和眼科基因治疗领域的领导者。更多信息，请访问公司官网http://www.huidagene.com ，或者在领英（LinkedIN）上关注我们。