里程碑! 辉大基因获得FDA首次批准CRISPR/Cas13 RNA编辑疗法HG202用于治疗黄斑变性

• HG202 是首个进入临床开发阶段的CRISPR/Cas13Y RNA靶向疗法，也是唯一用于治疗年龄相关性黄斑变性的临床阶段CRISPR RNA编辑疗法。

• 激光诱导CNV小鼠的临床前研究表明，HG202的递送使CNV面积减少87%，优于抗VEGF抗体和AAV抗VEGF基因疗法。
  

上海和克林顿市（美国新泽西州），2024年11月4日——专注于基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）今日宣布其针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的HG202新药临床试验申请（IND）已获得美国FDA批准。HG202是首个进入临床阶段的CRISPR/Cas13 RNA编辑疗法，也是唯一针对湿性年龄相关性黄斑变性 (nAMD) 的临床阶段RNA靶向治疗。

“美国FDA对HG202的新药临床试验（IND）批准——这是首次有监管机构批准CRISPR/Cas13进行临床开发——标志着辉大基因以及整个CRISPR基因编辑领域的重要里程碑。” 辉大基因联合创始人兼首席执行官陆英明博士表示，“我们选择向FDA申请，是因为HG202在体外、体内的临床前研究以及首次人体试验‘SIGHT-I视’ 临床试验中展现了良好的结果。2023年9月，我们在全球首次为人体患者注射了创新的CRISPR/Cas13 RNA编辑疗法，并且今年在ARVO、ASGCT、EURETINA和ESGCT等会议上展示了初步数据。我们的中国临床数据具有严谨性，通过非受体结合通路的方式利用Cas13 RNA编辑器部分抑制VEGFA的mRNA表达，给湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）患者带来了潜在的治疗希望。”

辉大基因首席运营官兼首席医疗官张昕先生补充道：“使用抗VEGF药物的AMD患者中，多达46%显示出反应不佳或出现了抗药性，导致不可逆的视力丧失。AMD患者应当拥有安全有效的治疗选择。这是克服那些对抗VEGF疗法无效的AMD患者挑战的关键一步。在拟进行的BRIGHT临床试验中，我们将探索不同剂量HG202的安全性和疗效趋势，并期待尽快开始招募患者。”

辉大基因联合创始人兼首席科学顾问杨辉博士表示：“我的团队首次通过辉大基于AI/机器学习驱动的HG-PRECISE^®平台发现了Cas13X/Y系统，只有不到800氨基酸，适合单个AAV递送，相关研究已发表于2021年的Nature Methods（https://www.nature.com/articles/s41592-021-01124-4）。基于此，团队进一步开发了高保真度的Cas13Y（hfCas13Y），该工具具有高效的编辑能力和极低的脱靶活性，这项研究也已发表于2022年的Nature Biotechnology（https://www.nature.com/articles/s41587-022-01419-7），为CRISPR/Cas13系统未来的临床应用奠定了技术基础。”

关于”BRIGHT明亮“临床试验 (NCT06623279)

这是一项开放标签、多中心的剂量探索性一期临床试验（即BRIGHT试验，一项用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的CRISPR/Cas13-RNA靶向治疗的开放标签剂量递增研究），旨在评估高保真CRISPR-Cas13 RNA编辑疗法（HG202）在nAMD患者中的安全性和耐受性。nAMD影响全球近1.9亿60岁以上人群。该试验的主要终点是HG202在单次给药后不同剂量的安全性和耐受性。次要终点包括最佳矫正视力（BCVA）的变化、中心视网膜厚度（CRT）的测量，以及是否需要抗VEGF的挽救注射。有关BRIGHT临床试验的更多信息，请联系：HG20202@huidagene.com。

关于辉大基因

辉大基因利用其专有的HG-PRECISE^®平台来发现、设计和开发新的CRISPR基因疗法。公司正在推进多个临床项目，包括HG004（已获得FDA的孤儿药资格(ODD)和罕见儿科疾病资格(RPDD)）的“LIGHT光” 临床试验（NCT06088992）和中国首个同一主方案开展全球多中心临床I/II期 “STAR星”（NCT05906953）试验，针对RPE65突变相关遗传性视网膜疾病，HG202 RNA编辑疗法“ SIGHT-I视”首个人体试验（NCT06031727）以及针对nAMD的“BRIGHT明亮”一期临床试验（NCT06623279），HG204 RNA编辑疗法（已获得FDA的ODD和RPDD及EMA的ODD）针对MECP2重复综合症的“HERO英雄” 临床试验（NCT06615206），以及HG302 DNA编辑疗法（已获得FDA的ODD和RPDD）针对DMD的首个人体“MUSCLE肌肉”试验（NCT06594094）。辉大基因的临床前项目还包括针对ALS的HG303 DNA编辑以及针对阿尔茨海默病的CRISPR RNA编辑疗法。辉大基因拥有着丰富且深度的知识产权组合布局，正在成为神经和眼科基因治疗领域的领导者。更多信息，请访问公司官网http://www.huidagene.com ，或者在领英（LinkedIN）上关注我们。