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里程碑! 辉大基因获得FDA首次批准CRISPR/Cas13 RNA编辑疗法HG202用于治疗黄斑变性

2024.11.04 09:00
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  • HG202 是首个进入临床开发阶段的CRISPR/Cas13Y RNA靶向疗法,也是唯一用于治疗年龄相关性黄斑变性的临床阶段CRISPR RNA编辑疗法。

  • 激光诱导CNV小鼠的临床前研究表明,HG202的递送使CNV面积减少87%,优于抗VEGF抗体和AAVVEGF基因疗法。


上海和克林顿美国新泽西州2024114——专注于基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大(上海)生物科技有限公司(简称“辉大基因”)今日宣布其针对新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)的HG202新药临床试验申请(IND)已获得美国FDA批准。HG202是首个进入临床阶段的CRISPR/Cas13 RNA编辑疗法,也是唯一针对湿性年龄相关性黄斑变性 (nAMD) 的临床阶段RNA靶向治疗。


“美国FDA对HG202的新药临床试验(IND)批准——这是首次有监管机构批准CRISPR/Cas13进行临床开发——标志着辉大基因以及整个CRISPR基因编辑领域的重要里程碑。” 辉大基因联合创始人兼首席执行官陆英明博士表示,“我们选择向FDA申请,是因为HG202在体外、体内的临床前研究以及首次人体试验‘SIGHT-I视’ 临床试验中展现了良好的结果。2023年9月,我们在全球首次为人体患者注射了创新的CRISPR/Cas13 RNA编辑疗法,并且今年在ARVO、ASGCT、EURETINA和ESGCT等会议上展示了初步数据。我们的中国临床数据具有严谨性,通过非受体结合通路的方式利用Cas13 RNA编辑器部分抑制VEGFA的mRNA表达,给湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)患者带来了潜在的治疗希望。”


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辉大基因首席运营官兼首席医疗官张昕先生补充道:“使用抗VEGF药物的AMD患者中,多达46%显示出反应不佳或出现了抗药性,导致不可逆的视力丧失。AMD患者应当拥有安全有效的治疗选择。这是克服那些对抗VEGF疗法无效的AMD患者挑战的关键一步。在拟进行的BRIGHT临床试验中,我们将探索不同剂量HG202的安全性和疗效趋势,并期待尽快开始招募患者。”

 

辉大基因联合创始人首席科学顾问杨辉博士表示:“我的团队首次通过辉大基于AI/机器学习驱动的HG-PRECISE®平台发现了Cas13X/Y系统,只有不到800氨基酸,适合单个AAV递送,相关研究已发表于2021年的Nature Methodshttps://www.nature.com/articles/s41592-021-01124-4)。基于此,团队进一步开发了高保真度的Cas13Y(hfCas13Y),该工具具有高效的编辑能力和极低的脱靶活性,这项研究也已发表于2022年的Nature Biotechnologyhttps://www.nature.com/articles/s41587-022-01419-7),为CRISPR/Cas13系统未来的临床应用奠定了技术基础。”


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关于”BRIGHT明亮“临床试验 (NCT06623279)

这是一项开放标签、多中心的剂量探索性一期临床试验(即BRIGHT试验,一项用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)的CRISPR/Cas13-RNA靶向治疗的开放标签剂量递增研究),旨在评估高保真CRISPR-Cas13 RNA编辑疗法(HG202)在nAMD患者中的安全性和耐受性。nAMD影响全球近1.9亿60岁以上人群。该试验的主要终点是HG202在单次给药后不同剂量的安全性和耐受性。次要终点包括最佳矫正视力(BCVA)的变化、中心视网膜厚度(CRT)的测量,以及是否需要抗VEGF的挽救注射。有关BRIGHT临床试验的更多信息,请联系:HG20202@huidagene.com


关于辉大基因

辉大基因利用其专有的HG-PRECISE®平台来发现、设计和开发新的CRISPR基因疗法。公司正在推进多个临床项目,包括HG004(已获得FDA的孤儿药资格(ODD)和罕见儿科疾病资格(RPDD))的“LIGHT光” 临床试验(NCT06088992)和中国首个同一主方案开展全球多中心临床I/II期 “STAR星”(NCT05906953)试验,针对RPE65突变相关遗传性视网膜疾病,HG202 RNA编辑疗法“ SIGHT-I视”首个人体试验(NCT06031727)以及针对nAMD的“BRIGHT明亮”一期临床试验(NCT06623279),HG204 RNA编辑疗法(已获得FDA的ODD和RPDD及EMA的ODD)针对MECP2重复综合症的“HERO英雄” 临床试验(NCT06615206),以及HG302 DNA编辑疗法(已获得FDA的ODD和RPDD)针对DMD的首个人体“MUSCLE肌肉”试验(NCT06594094)。辉大基因的临床前项目还包括针对ALS的HG303 DNA编辑以及针对阿尔茨海默病的CRISPR RNA编辑疗法。辉大基因拥有着丰富且深度的知识产权组合布局,正在成为神经和眼科基因治疗领域的领导者。更多信息,请访问公司官网http://www.huidagene.com ,或者在领英(LinkedIN)上关注我们。