辉大基因将参加2024年BIO-Europe秋季会议，拓展全球基因药物合作

上海和中城（美国特拉华州），2024年10月28日——专注于基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）今日宣布将参加2024年BIO-Europe^®秋季会议及一对一合作平台PartneringONE^®。此次活动将于2024年11月4日至6日在瑞典斯德哥尔摩举行，线上合作会议则定于11月12日至13日进行。

BIO-Europe^®作为领先的生命科学会议，汇集了来自全球60多个国家的超过2200家公司的4000余位生命科学专业人士，旨在推动生物技术创新和全球产业发展。辉大基因联合创始人兼首席执行官陆英明博士（Dr. Alvin Luk）和国际业务发展高级总监Xixi Zhu女士将展示公司尖端的基因编辑技术及其创新的基因治疗产品线，这些产品旨在解决眼科、神经学及其他治疗领域中未被满足的医疗需求。他们还将在为期三天的会议期间举办一对一会谈，探讨全球合作机会，并扩大辉大基因的国际影响力。

2024年，辉大基因在基因药物领域继续保持创新和卓越。年度亮点包括：

1.  视网膜疾病的进展：

• HG004的首次人体试验“LIGHT”临床试验（NCT06088992）显示，通过使用具有RPE趋向性的新型病毒载体，可减少载体总剂量和注射量，从而避免在Luxturna的真实世界研究中观察到的进行性脉络膜视网膜萎缩。

• 全球首个RNA靶向基因编辑疗法HG202在“SIGHT”临床试验（NCT06031727）的初步数据表明，对VEGF抗体疗法耐药的AMD患者在接受HG202治疗后，视力有所改善。

2.  孤儿药（ODD）和儿科罕见病药物资格认定（RPDD），彰显公司创新疗法的潜力：

• HG302 hfCas12Max/DNA编辑用于杜氏肌营养不良症（DMD），获得美国FDA的ODD认定。

• HG205碱基编辑用于OTOF相关听力损失，获得美国FDA的ODD和RPDD双认定。

• HG204 Cas13/RNA编辑用于MECP2重复综合症，获得欧洲药品管理局（EMA）的ODD认定。

3.  HG204和HG302的首次人体试验启动：

• 2024年8月，辉大完成针对DMD的Cas12/DNA编辑疗法（HG302）的临床试验启动。“MUSCLE”临床试验（NCT06594094）是全球首个Cas9之外的DNA编辑临床试验。

• 2024年9月，辉大完成针对MECP2重复综合症的Cas13/RNA编辑疗法（HG204）的临床试验启动。“HERO”临床试验（NCT06615206）是全球首个针对神经发育疾病的Cas13 RNA编辑临床试验，该试验已获得EMA的ODD认定，此前已获得FDA的ODD和RPDD双认定。

• 这两项首次人体临床试验的启动标志着CRISPR基因编辑技术在不依赖Cas9的体内基因药物领域的重大突破。
  

4.  中枢神经系统疾病的临床前研发：

• CNS管线涵盖罕见疾病（渐冻症、亨廷顿舞蹈症和天使综合症）和常见疾病（阿尔茨海默症和帕金森症）。

5.  基于CRISPR的AI驱动HG-PRECISE^®平台及全球科学创新影响力：

• 辉大基因的研究成果通过超过30次国际会议的口头报告或海报展示，包括肌肉萎缩症协会（MDA）临床与科学会议、ARVO、ASGCT、ESGCT，以及EURETINA和世界肌肉协会（WMS）年会的最新突破（late-breaking）摘要展示。

2024年，辉大基因在基因编辑技术领域再创新高，进一步巩固了其领导地位，并坚定致力于提供改变患者生活的治疗方案。我们期待在BIO-Europe^®上讨论公司的创新成果。

关于辉大基因

辉大基因利用其专有的HG-PRECISE^®平台来发现、设计和开发新的CRISPR基因疗法。公司正在推进多个临床项目，包括HG004（已获得FDA的孤儿药资格(ODD)和罕见儿科疾病资格(RPDD)）的“LIGHT光” 临床试验（NCT06088992）和中国首个同一主方案开展全球多中心临床I/II期 “STAR星”（NCT05906953）试验，针对RPE65突变相关遗传性视网膜疾病，HG202 RNA编辑疗法“ SIGHT-I视”首个人体试验（NCT06031727）以及针对nAMD的“BRIGHT明亮”一期临床试验（NCT06623279），HG204 RNA编辑疗法（已获得FDA的ODD和RPDD及EMA的ODD）针对MECP2重复综合症的“HERO英雄” 临床试验（NCT06615206），以及HG302 DNA编辑疗法（已获得FDA的ODD和RPDD）针对DMD的首个人体“MUSCLE肌肉”试验（NCT06594094）。辉大基因的临床前项目还包括针对ALS的HG303 DNA编辑以及针对阿尔茨海默病的CRISPR RNA编辑疗法。辉大基因拥有着丰富且深度的知识产权组合布局，正在成为神经和眼科基因治疗领域的领导者。更多信息，请访问公司官网http://www.huidagene.com ，或者在领英（LinkedIN）上关注我们。