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辉大基因将参加2024年BIO-Europe秋季会议,拓展全球基因药物合作

2024.10.28 09:00
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上海和中城(美国特拉华州),20241028——专注于基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大(上海)生物科技有限公司(简称“辉大基因”)今日宣布将参加2024年BIO-Europe®秋季会议及一对一合作平台PartneringONE®。此次活动将于2024年11月4日至6日在瑞典斯德哥尔摩举行,线上合作会议则定于11月12日至13日进行。


BIO-Europe®作为领先的生命科学会议,汇集了来自全球60多个国家的超过2200家公司的4000余位生命科学专业人士,旨在推动生物技术创新和全球产业发展。BIO.jpg辉大基因联合创始人兼首席执行官陆英明博士(Dr. Alvin Luk)和国际业务发展高级总监Xixi Zhu女士将展示公司尖端的基因编辑技术及其创新的基因治疗产品线,这些产品旨在解决眼科、神经学及其他治疗领域中未被满足的医疗需求。他们还将在为期三天的会议期间举办一对一会谈,探讨全球合作机会,并扩大辉大基因的国际影响力。


2024年,辉大基因在基因药物领域继续保持创新和卓越。年度亮点包括:


1.  视网膜疾病的进展:

  • HG004的首次人体试验“LIGHT”临床试验(NCT06088992)显示,通过使用具有RPE趋向性的新型病毒载体,可减少载体总剂量和注射量,从而避免在Luxturna的真实世界研究中观察到的进行性脉络膜视网膜萎缩。

  • 全球首个RNA靶向基因编辑疗法HG202在“SIGHT”临床试验(NCT06031727)的初步数据表明,对VEGF抗体疗法耐药的AMD患者在接受HG202治疗后,视力有所改善。


2.  孤儿药(ODD)和儿科罕见病药物资格认定(RPDD),彰显公司创新疗法的潜力:

  • HG302 hfCas12Max/DNA编辑用于杜氏肌营养不良症(DMD),获得美国FDA的ODD认定。

  • HG205碱基编辑用于OTOF相关听力损失,获得美国FDA的ODD和RPDD双认定。

  • HG204 Cas13/RNA编辑用于MECP2重复综合症,获得欧洲药品管理局(EMA)的ODD认定。


3.  HG204和HG302的首次人体试验启动:

  • 2024年8月,辉大完成针对DMD的Cas12/DNA编辑疗法(HG302)的临床试验启动。“MUSCLE”临床试验(NCT06594094)是全球首个Cas9之外的DNA编辑临床试验。

  • 2024年9月,辉大完成针对MECP2重复综合症的Cas13/RNA编辑疗法(HG204)的临床试验启动。“HERO”临床试验(NCT06615206)是全球首个针对神经发育疾病的Cas13 RNA编辑临床试验,该试验已获得EMA的ODD认定,此前已获得FDA的ODD和RPDD双认定。

  • 这两项首次人体临床试验的启动标志着CRISPR基因编辑技术在不依赖Cas9的体内基因药物领域的重大突破。


4.  中枢神经系统疾病的临床前研发:

  • CNS管线涵盖罕见疾病(渐冻症、亨廷顿舞蹈症和天使综合症)和常见疾病(阿尔茨海默症和帕金森症)。


5.  基于CRISPR的AI驱动HG-PRECISE®平台及全球科学创新影响力:

  • 辉大基因的研究成果通过超过30次国际会议的口头报告或海报展示,包括肌肉萎缩症协会(MDA)临床与科学会议、ARVO、ASGCT、ESGCT,以及EURETINA和世界肌肉协会(WMS)年会的最新突破(late-breaking)摘要展示。


2024年,辉大基因在基因编辑技术领域再创新高,进一步巩固了其领导地位,并坚定致力于提供改变患者生活的治疗方案。我们期待在BIO-Europe®上讨论公司的创新成果。


关于辉大基因

辉大基因利用其专有的HG-PRECISE®平台来发现、设计和开发新的CRISPR基因疗法。公司正在推进多个临床项目,包括HG004(已获得FDA的孤儿药资格(ODD)和罕见儿科疾病资格(RPDD))的“LIGHT光” 临床试验(NCT06088992)和中国首个同一主方案开展全球多中心临床I/II期 “STAR星”(NCT05906953)试验,针对RPE65突变相关遗传性视网膜疾病,HG202 RNA编辑疗法“ SIGHT-I视”首个人体试验(NCT06031727)以及针对nAMD的“BRIGHT明亮”一期临床试验(NCT06623279),HG204 RNA编辑疗法(已获得FDA的ODD和RPDD及EMA的ODD)针对MECP2重复综合症的“HERO英雄” 临床试验(NCT06615206),以及HG302 DNA编辑疗法(已获得FDA的ODD和RPDD)针对DMD的首个人体“MUSCLE肌肉”试验(NCT06594094)。辉大基因的临床前项目还包括针对ALS的HG303 DNA编辑以及针对阿尔茨海默病的CRISPR RNA编辑疗法。辉大基因拥有着丰富且深度的知识产权组合布局,正在成为神经和眼科基因治疗领域的领导者。更多信息,请访问公司官网http://www.huidagene.com ,或者在领英(LinkedIN)上关注我们。