辉大基因应邀出席首届CRISPR医学欧洲会议并作开场报告

2024年4月15日，专注于基因编辑技术和基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司--辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）宣布， 辉大基因联合创始人兼首席执行官陆英明博士应邀出席于2024年4月22日（线上）及4月23日至25日（线下）在丹麦哥本哈根举行的首届CRISPR 医学（MEDiCiNE）欧洲会议，将与其他CRISPR基因编辑同行和欧洲药品管理局同台，作线上开场报告。

日期:   2024年4月22日（星期一）

时间:   15:00 – 18:00 (欧洲时间) / 21:00 – 00:00 (北京时间) 

标题:   下一代CRISPR基因编辑技术在药物开发中的进展与挑战 (Advances and Challenges of Next-Generation CRISPR Gene-Editing Technology for Drug Development)

辉大的口头演讲内容如下：

a.   HG202 – CRISPR/Cas13 RNA 靶向疗法治疗年龄相关性黄斑变性 （AMD），可抑制激光诱导 CNV 小鼠模型中 VEGF-A 表达，有望治疗接受VEGF抗体治疗有效或耐药的AMD患者;

b.   HG204 – CRISPR/Cas13 RNA 靶向疗法治疗MECP2 复制综合征 （MDS），一种罕见且致命的儿童神经发育障碍疾病;

c.   HG302 – CRISPR/Cas12 DNA 编辑疗法治疗杜氏肌营养不良症（DMD），使用单个AAV递送新型DNA编辑器hfCas12Max 靶向人抗肌萎缩蛋白基因。

同一天，来自欧洲药品管理局（EMA）药品质量主管Veronika Jekerie， Akribion Genomics公司的Michael Krohn，以及来自Tune Therapeutics公司的Brian Cosgrove也将共同讨论基因编辑技术的新趋势，以及EMA如何支持基因编辑药物的开发。

陆英明简介

陆英明博士是辉大基因的联合创始人兼首席执行官，拥有超过三十多年的全球药物开发经验，特别是在基因/细胞治疗药物、生物制品和罕见病方面。他先后领导及参与了在不同生物技术/生物制药公司的21个获批产品的开发与上市，包括Spark Therapeutics（被罗氏收购）、渤健、拜耳和上海复宏汉霖等。陆博士在药品注册领域拥有丰富的实践经验，先后在北/南美、欧洲、阿根廷、金砖四国（巴西、印度、中国和南非）、澳大利亚以及日本累计提交超过 250 多份监管申请。2006至2009年期间，陆博士还担任美国FDA罕见病临床设计委员会工业委员会的成员之一，专注于优化临床试验设计以缩短药物开发时间。

Spark Therapeutics 的LUXTURNA^®于2017年获得美国FDA批准成为首个AAV基因疗法产品，届时他正担任临床研究和运营负责人，参与了LUXTURNA^® 的开发并领导了血液学、眼科和神经病学的多项AAV基因治疗临床项目。他在国际顶级期刊合作发表著作100余篇，其中包括《新英格兰医学杂志》、《Nature Medicine》、《Nature》、《Cell》和《Science》等杂志。陆博士拥有美国哈佛商学院MBA学位，并于加州大学旧金山分校医学院获得神经科学博士学位和美国临床研究认证。

关于辉大基因

辉大基因利用其专有的HG-PRECISE^®平台来发现、设计和开发新的CRISPR基因疗法。公司正在推进的临床阶段项目包括HG004治疗RPE65突变相关遗传性视网膜疾病（已获得FDA授予ODD和RPDD双认定），HG202（RNA编辑疗法）治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD），以及临床前基因编辑管线，包括HG204（RNA编辑疗法）治疗MECP2 重复综合征（MDS） (已获ODD和RPDD双认定）、HG302（DNA编辑疗法）治疗杜氏肌营养不良（DMD）(已获ODD和RPDD双认定）、和HG303（DNA编辑疗法）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）等项目。辉大基因拥有着丰富且深度的知识产权组合布局，正在成为神经和眼科基因治疗领域的领导者。更多信息，请访问公司官网http://www.huidagene.com ，或者在领英（LinkedIN）上关注我们。