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辉大基因再获孤儿药资格认证: 新型DNA编辑疗法HG302治疗杜氏肌营养不良症

2024.01.23 09:00
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2024年1月23日,专注于基因编辑技术和基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司--辉大(上海)生物科技有限公司(简称“辉大基因”)今天宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)授予HG302孤儿药资格认定(ODD),用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。美国FDA先前已授予HG302儿科罕见病药物资格认定(RPDD)。


辉大基因依托其专有的HG-PRECISE®平台,鉴定得到新型Cas12i蛋白,继而开发出了新型高保真Cas12i变体(hfCas12Max®)。hfCas12Max®在哺乳动物细胞中具有比SpCas9和其他Cas12a/b/e系统更低的脱靶活性和更高的编辑效率,更适合单个病毒载体包装和递送。此外,Cas12i美国专利已获授权,保障其商业化应用。


辉大基因联合创始人兼首席执行官Alvin Luk博士表示,“HG302是辉大基因第三个获得ODD和RPDD双认定的项目,是我们持续推进罕见病CRISPR基因疗法的又一个重要里程碑。”


美国FDA授予ODD旨在支持美国每年患病人数少于20万人的罕见病药物开发。获批ODD的潜在好处包括但不限于加速审批通道、上市后7年的美国市场独占权、临床试验费用的税收减免,以及免除《处方药使用者付费法案》(PDUFA)费用(目前价值超过400万美元)。


关于HG302

HG302是一种新型CRISPR DNA编辑疗法,通过单个病毒载体将高保真Cas12(hfCas12Max)和靶向人DMD基因第51号外显子剪接供体(SD)位点的CRISPR RNA递送到肌肉中。该位点将被HG302破坏,从而允许第51号外显子跳跃,形成从第50到53号外显子的正确开放阅读框,恢复功能性肌营养不良蛋白的表达,进而改善肌肉功能。


关于辉大基因

辉大基因利用其专有的HG-PRECISE®平台来发现、设计和开发新的CRISPR基因疗法。公司正在推进的临床阶段项目包括HG004治疗RPE65突变相关遗传性视网膜疾病(已获得FDA授予ODD和RPDD双认定),HG202(RNA编辑疗法)治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD),以及临床前基因编辑管线,包括MECP2 重复综合征(MDS)项目 (RNA编辑,已获ODD和RPDD双认定)、杜氏肌营养不良(DMD)项目 (DNA编辑,已获ODD和RPDD双认定)、肌萎缩侧索硬化症(ALS)和亨廷顿舞蹈症(HD)等项目。辉大基因拥有着丰富且深度的知识产权组合布局,正在成为神经和眼科基因治疗领域的领导者。更多信息,请访问公司官网http://www.huidagene.com,或者在领英(LinkedIN)上关注我们。