全球首个 | 辉大基因RNA 编辑疗法HG204获FDA授予的孤儿药及儿科罕见病药物双认证，用于MDS治疗

• 孤儿药资格认定（ODD）将会提供长达7年的上市后保护期和申请费豁免

• 儿科罕见病资格认定（RPDD）允许获得批准的申办方有资格获得优先审查券（PRV），PRV可被用于任何后续产品上市申请的加速优先审查，且可以被出售或转让

• HG204是全球首个获得美国FDA授予RPDD和ODD双认证的CRISPR RNA编辑疗法，用于治疗MECP2重复综合征

2023年10月31日，专注于基因编辑技术和基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”），今天宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)授予HG204孤儿药（ODD）资格认定，用于治疗一种罕见且致命的儿童神经发育障碍疾病MECP2重复综合征（MDS）。这是继10月中旬被授予儿科罕见病药物资格（RPDD）后，HG204的潜在临床价值再次获得FDA认可，成为全球首个获得ODD和RPDD双认证的CRISPR RNA编辑疗法。

“非常高兴HG204能获得美国FDA授予的RPDD和ODD双认定，HG204是辉大基因自主开发的全球首创CRISPR RNA编辑疗法，用于治疗罕见且致命的MDS遗传病。”辉大基因联合创始人、首席执行官陆英明博士表示，“尽管目前还没有评估这种疾病的临床试验，FDA监管部门对这项MDS研究认可的信号，为患有这种致命、毁灭性疾病的儿童和青少年患者带来了更多希望。衷心感谢辉大的MDS项目团队首创性地开发了这一潜在药物，并在与监管机构的沟通中做出了巨大贡献。我们非常希望HG204能给深受MDS困扰的儿童家庭带来积极影响，辉大团队将继续与临床医生、研究人员以及监管机构密切合作，推动MDS药物的临床开发。”

FDA对于儿科罕见疾病的定义是在美国患者数少于20万，对年龄在18岁或以下的儿童造成严重危害甚至危及生命的罕见疾病。FDA授予RPDD后，申办方将优先获得可以被用于后续任何产品上市申请时的6个月加速优先审评券（PRV），该凭证也可被出售给第三方。在这种情况下，审批程序由通常的12个月大大缩短到了6个月。因此，这种优先审评券的价值非常高。美国《孤儿药法案》也规定，获得孤儿药资格认定（ODD）的公司，申报的候选药物有资格进行加速审查以获得批准。孤儿药的申报不仅获得FDA注册流程的支持，还拥有至少7年的上市后保护期，以及免除通常必须向FDA支付的申请费。

“HG204是辉大基因第二个获得FDA ODD和RPDD双认定的项目，突显了这一创新疗法对儿童神经发育疾病MDS的潜在临床开发价值，”辉大基因联合创始人、总裁兼大中华区总经理姚璇博士表示，“MDS是一种罕见且致命的儿童疾病，伴随着运动技能和言语丧失等神经退行性疾病进展。我们的临床前研究数据表明，辉大自主研发的基于CRISPR/Cas13Y RNA编辑药物HG204，在MDS小鼠模型中可以有效降低MECP2的表达水平，恢复运动功能，并且显著延长寿命。辉大团队将不忘初心，早日将HG204项目推上临床，解决这种遗传性儿科疾病的迫切临床需求，同时努力为全球患者提供更多变革性的CRISPR基因编辑治疗药物。”

关于MECP2重复综合征（MDS）

甲基化CpG结合蛋白-2（MeCP2）重复综合征（MDS），是一种罕见且致命的儿童神经发育障碍，男性新生儿患病率约为1/150,000。在男性中，MDS是最常见的亚端粒基因组重排之一，约占X染色体遗传病所致的智力残疾的1-2%。MDS由MECP2基因重复两倍或三倍而引起，其主要特征是婴儿肌张力减退、发育迟缓、智力残疾、焦虑、运动技能和语言丧失、癫痫、反复呼吸道感染和过早死亡，通常在25岁之前发生死亡。MDS尚无有效疗法，目前的治疗手段仅仅是症状管理和支持性护理。

关于HG204

HG204 (AAV-hfCas13Y-gMECP2) 是一项全新的基因编辑疗法，由单个腺相关病毒（AAV）载体递送新型高保真RNA编辑器hfCas13Y及靶向MECP2基因的gRNA。临床前研究显示，HG204可在小鼠和猴的脑组织中稳定持续表达，在人源化MDS小鼠模型中可显著降低MeCP2 mRNA和蛋白表达水平，并逆转其疾病特征。HG204旨在为MDS患者带来新的治疗手段。

关于辉大基因

辉大（上海）生物科技有限公司（下称“辉大基因”）是一家全球性的临床阶段生物技术公司，专注于设计、改造及开发新型CRISPR基因编辑工具和颠覆性的创新基因疗法。总部位于中国上海，并在美国新泽西设有办公室，辉大基因目标是利用基因编辑技术满足全球患者的切实需求，研发管线涵盖眼科、中枢神经等多个领域。公司临床阶段项目包括HG004治疗RPE65突变相关遗传性视网膜疾病（已获得美国FDA授予孤儿药资格和儿科罕见病资格双认定）和HG202（ CRISPR/Cas13 RNA编辑疗法）治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD），公司其他基因编辑管线包括色素性视网膜炎项目HG301(CRISPR/Cas12 DNA编辑)、MECP2 重复综合征（MDS）项目HG204(CRISPR/Cas13 RNA编辑) （已获得美国FDA授予儿科罕见病资格和孤儿药资格双认定）、杜氏肌营养不良（DMD）项目HG302(CRISPR/Cas12 DNA编辑)等项目。公司基于CRISPR的基因疗法，有望通过从根本上的基因修复，追求将危及生命的疾病治愈，改变基因编辑医学的未来。

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