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辉大基因13项基因编辑前沿进展将在今年欧洲基因与细胞治疗学会(ESGCT)会议亮相

2023.10.09 10:00
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2023年10月9日,专注于基因编辑技术和基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大(上海)生物科技有限公司(简称“辉大基因”),今天宣布,将参加10月24日至27日在比利时布鲁塞尔举行的第30届欧洲基因与细胞治疗学会(ESGCT)年会,并将在会上发表13篇报告。这些报告将展示公司自主原创的HG-PRECISE® 技术平台以及多元化的新型基因编辑工具(hfCas13X/Y,  hfCas12Max, 及 eRBE 等)在疾病治疗中的应用。

 

“我们已经初步验证,辉大利用独有的HG-PRECISE® 技术平台,可以显著提高基因编辑效率并降低脱靶效应,从而将基因编辑从颠覆性的科研发现转化为真正可用于治病救人的治疗手段,造福全球患者。”辉大基因联合创始人兼首席科学顾问杨辉博士表示,“非常期待在本次会议上和更多的业界同行深入交流。”

 

辉大基因在今年ESGCT会议的亮相,充分展示了公司在前沿基因治疗领域的全面且深度的研发能力,以下为完整的13篇报告列表,其中2篇口头报告分别介绍了不依赖脱氨酶的G/T单碱基编辑器、RNA单碱基编辑治疗OTOF相关耳聋疾病。


基因编辑工具

摘要编号

题目

日期 / 时间

形式

眼科疾病

RNA 单碱基编辑

P691

RNA 单碱基编辑用于ABCA4相关的IStargardt 眼病治疗

10/25; 17:00-18:15

10/26; 20:30-21:30

壁报

基因替代疗法

P448

AAV 基因替代疗法用于RPE65相关的遗传性视网膜营养不良治疗

10/25; 18:15-19:30

10/26; 19:30-20:30

壁报

Cas13

P674

探索基于Cas13的新型RNA基因编辑用于年龄相关性黄斑变性的治疗 

10/25; 18:15-19:30

10/26; 19:30-20:30

壁报

神经系统疾病

Cas12i

P657

基于hfCas12Max的基因编辑疗法在亨廷顿疾病人源化小鼠模型中的开发

10/25; 17:00-18:15

10/26; 20:30-21:30

壁报

Cas12i

P678

基于hfCas12Max的基因编辑疗法在肌萎缩性侧索硬化症(ALS)人源化小鼠模型中的开发

10/25; 18:15-19:30

10/26; 19:30-20:30

壁报

Cas13

P658

基于Cas13RNA基因编辑疗法用于MECP2重复综合征在非人类灵长类动物中的安全性及可行性评估

10/25; 18:15-19:30

10/26; 19:30-20:30

壁报

听力疾病

RNA 单碱基编辑

OR85

单个AAV递送的RNA单碱基编辑用于OTOF相关耳聋的治疗

10/27; 11:00-13:00

Shed 2B

口头报告

肌肉系统疾病

Cas12i

P639

基于Cas12DNA基因编辑在DMD小鼠模型中有效恢复肌营养不良蛋白的表达及肌肉功能,并在非人类灵长类动物中展示高编辑效率  

10/25; 17:00-18:15

10/26; 20:30-21:30

壁报

技术平台

技术平台

P673

HG-PRECISE 平台改善RNA介导的核酸酶功能

10/25; 17:00-18:15

10/26; 20:30-21:30

壁报

技术平台

P690

hfCas12Max 平台技术在基因治疗及细胞治疗中的应用

10/25; 18:15-19:30

10/26; 19:30-20:30

壁报

单碱基编辑

P672

利用工程化改造的多元化IscB蛋白获得微型单碱基编辑器 

10/25; 18:15-19:30

10/26; 19:30-20:30

壁报

AAV

P187

高特异性转染哺乳动物耳蜗毛细胞及支持细胞的AAV亚型

10/25; 17:00-18:15

10/26; 20:30-21:30

壁报

DNA 单碱基编辑

OR14

利用工程化改造的糖基化酶获得不依赖脱氨酶的GT单碱基编辑器 

10/25; 08:30-10:30

Shed 2A

口头报告

 

以上摘要及完整日程初稿可在ESGCT网站获得。

 

“很高兴在ESGCT会议上展示辉大HG-PRECISE®技术平台和我们强大的基因编辑工具开发能力。”辉大基因联合创始人、总裁兼大中华区总经理姚璇博士表示,“我们的基因编辑工具都是高编辑效率、高特异性的,而且都可以实现单个AAV递送。基于已取得的数据,辉大团队将再接再厉,明年将开展和推动更多的临床项目,探索多元化基因编辑工具的临床价值。”

 

关于辉大基因

辉大(上海)生物科技有限公司(下称“辉大基因”)是一家全球性的临床阶段生物技术公司,专注于设计、改造及开发新型CRISPR基因编辑工具和颠覆性的创新基因疗法。总部位于中国上海,并在美国新泽西设有办公室,辉大基因目标是利用基因编辑技术满足全球患者的切实需求,研发管线涵盖眼科、中枢神经等多个领域。公司临床阶段项目包括HG004治疗RPE65突变相关遗传性视网膜疾病(已获得美国FDA授予孤儿药资格认定和儿科罕见病资格认定)和HG202( CRISPR-Cas13 RNA编辑疗法靶向敲低血管内皮生长因子A)治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD),公司其他基因编辑管线包括色素性视网膜炎、MECP2 重复综合征、杜氏肌营养不良及遗传性听力损失等项目。公司基于CRISPR的基因疗法,有望通过从根本上的基因修复,追求将危及生命的疾病治愈,改变基因编辑医学的未来。

更多信息,请访问公司官网:http://www.huidagene.com

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