辉大基因与恺佧生物战略合作， 推进新一代基因编辑酶hfCas12Max®的商业化应用

2023年8月4日，辉大（上海）生物科技有限公司(以下简称“辉大基因”)与恺佧生物科技（上海）有限公司（以下简称“恺佧生物”）签署了新型基因编辑工具酶hfCas12Max^®的生产销售许可协议。根据协议内容，恺佧生物将获得由辉大基因自主研发的hfCas12Max^®在大中华区研发级蛋白的生产销售排他许可，以及GMP级产品的生产销售普通许可，辉大基因将获得hfCas12Max^®相应的商业分成。本次与恺佧生物战略合作是辉大基因在大中华区加速布局新型基因编辑工具hfCas12Max^®商业化的重要举措之一。

hfCas12Max^®是依托辉大基因HGPRECISE^®（HuidaGene – Platform for Rational Engineering of CRISPR-Cas Identification by Synergic Expertise）平台开发的新型DNA基因编辑工具酶，与广泛使用的CRISPR-Cas9以及Cas12a、Cas12b和Cas12e相比，具有更高的中靶编辑活性和更低的脱靶编辑活性，在科学研究、作物育种、细胞与基因治疗等领域具有巨大的应用潜力及前景。相关论文“An engineered xCas12i with high activity, high specificity and broad PAM range” 于2022年11月发表在《Protein & Cell》期刊上。同时，hfCas12Max^®发明专利US11,649,444B1于2023年5月通过专利快速审查通道，在短短9个月内正式获得美国专利商标局（USPTO）授权，实现了中国首个CRISPR-Cas12i系统底层专利的海外布局突破，为行业内更多基因编辑和基因疗法产品落地商业化和走向全球提供了有力的知识产权保障。

恺佧生物依据药品GMP相关要求和ISO13485:2016建立了质量管理体系，严格把控GMP产品质量，满足细胞治疗原辅料的法规要求，提供完整的申报资料，助力客户药物的临床与上市申报。恺佧生物已与国内外近100家基因编辑公司建立GMP原料酶的合作，在协助客户的药物申报和临床阶段的应用积累了丰富的经验。

hfCas12Max^®将依托恺佧生物原料酶的SAMSTM研发与GMP生产平台实现大中华区的商业化，为科学研究、细胞与基因治疗客户提供超高编辑效率和极低脱靶活性的基因编辑工具酶，以确保基因治疗药物的安全性和有效性，全力支持客户项目的临床前研究、IND申报、临床研究、BLA及上市，助力细胞与基因治疗行业发展。

辉大基因联合创始人、公司总裁兼大中华区总经理姚璇博士表示：

我们非常高兴与恺佧生物达成战略合作，这是辉大基因hfCas12Max^®全球商业化进程的重要一环。恺佧生物在细胞基因治疗领域的GMP级原料酶方面拥有丰富的行业经验和技术积累，建立了出色的GMP生产和质量管理体系，并得到了业界的普遍认可。我们相信在双方的通力合作下，优势互补，加速hfCas12Max的商业化应用，为需要基因编辑技术的业内伙伴提供不二选择，将更多全球领先的创新基因编辑技术带给患者。

恺佧生物创始人兼CEO王刚先生表示：

辉大基因在基因编辑工具开发方面有扎实的基础和全球领先的实力，我们非常高兴与辉大达成hfCas12Max^®生产销售的商业化合作。此次合作将依托恺佧生物成熟的SAMSTM研发与GMP生产平台，加速该新型基因编辑工具的科学研究和商业化应用进程，促进国内细胞与基因治疗领域的管线开发和底层专利壁垒突破，助力基因编辑治疗药物早日上市并惠及广大病患。

关于辉大基因

辉大（上海）生物科技有限公司（下称“辉大基因”）是一家全球性的临床阶段生物技术公司，专注于设计、改造及开发新型CRISPR基因编辑工具和颠覆性的创新基因疗法。总部位于中国上海，并在美国新泽西设有办公室，辉大基因目标是利用基因编辑技术满足全球患者的切实需求，研发管线涵盖眼科、中枢神经等多个领域。公司临床阶段项目包括HG004治疗RPE65突变相关遗传性视网膜疾病（已获得美国FDA授予孤儿药资格认定和儿科罕见病资格认定）和HG202（ CRISPR-Cas13 RNA编辑疗法靶向敲低血管内皮生长因子A）治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD），公司其他基因编辑管线包括色素性视网膜炎、MECP2 重复综合征、杜氏肌营养不良及遗传性听力损失等项目。公司基于CRISPR的基因疗法，有望通过从根本上的基因修复，追求将危及生命的疾病治愈，改变基因编辑医学的未来。

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关于恺佧生物

恺佧生物成立于2018年初，是一家专注于生物药上游领域，以自主创新为驱动的蛋白酶原料公司。依托独有的蛋白研发平台SAMSTM，恺佧生物从高难度跨膜蛋白领域进入抗体药市场，解决未被满足的市场需求。

在基因治疗领域，恺佧生物提供能满足基因编辑临床需求的本土化的GMP级Cas9酶，同时恺佧生物提供GMP级用于AAV和疫苗行业的全能核酸酶、用于细胞治疗的细胞因子以及mRNA疫苗生产的原料酶。其中，Cas9酶、全能核酸酶和全系列mRNA体外合成相关酶均已完成DMF备案。恺佧生物的GMP产品严格遵照药典进行检测方法学开发和验证，配备MES数字化生产管理体系，产品有良好的批间稳定性和一致性，符合申报要求，并可提供各种申报用文件。