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辉大基因19项研究成果将亮相2023美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)，展示全球领先的基因编辑技术平台及管线临床前进展
2023年5月4日，专注于基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）宣布，将参加2023年5月16日-20日在洛杉矶举行的2023美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会。会议期间，辉大基因将以口头报告或壁报形式展示19项基因治疗和基因编辑技术平台与管线的研究进展与成果，交流分享新型基因编辑技术的巨大应用潜力与光明前景。
辉大基因联合创始人兼首席执行官姚璇博士表示，“非常荣幸能够在ASGCT年会上向全球展示我们在基因替代和基因编辑疗法上所取得的诸多进展。这是辉大基因成立四年以来首次参加ASGCT，19项研究摘要全部100%被接收以及4项研究被邀请做口头报告，显示出辉大基因技术开发与管线研究的创新性和重要性。未来，我们将继续克服当前技术的瓶颈和局限性，加快推动管线研发与全球临床开发，以期满足广大患者的治疗需求，实现对中国乃至世界患者的回答。”
辉大基因联合创始人兼首席科学顾问杨辉博士表示：“基于独有的HG-PRECISE®平台，团队研发出的各种新型基因编辑工具（hfCas13X/Y, hfCas12Max, ceRBE等）除了拥有底层独立自主的知识产权外，同时还具有更小的尺寸、更高的效率和更高的特异性等优势。因此，我们的基因编辑疗法可以实现单个AAV高效递送，编辑效率高且脱靶低，在许多疾病的治疗上表现出比同类技术药物更好的治疗效果、更低的治疗剂量和更少的副作用，为许多尚无药可治的疾病提供了新的治疗途径。我和团队十分期待在会议期间与大家分享我们的成果，交流探讨最新基因治疗和基因编辑技术的研究进展。”
辉大基因在第26届ASGCT年会的主题报告内容如下：
Genetic Tools | Abstract # | Title | Date/Time | Format |
Ophthalmology | ||||
Gene | 713 | Restoration of retinal function and structure in an RPE65- deficient murine model via. gene replacement therapy | 5/17/2023 12:00-19:00 | Poster |
Cas12f | 712 | Compact CRISPR/Cas12f-based mutation independent therapy strategy for rhodopsin-associated autosomal dominant retinitis pigmentosa via single AAV | 5/17/2023 12:00-19:00 | Poster |
Cas13 | 1663 | Development of a Cas13-based RNA targeting therapy for neovascular age-related macular degeneration (nAMD) and diabetic macular edema (DME) | 5/19/2023 12:00-19:00 | Poster |
Gene | 313 | Preclinical safety assessment of an investigational gene replacement therapy for the treatment of RPE65-mediated inherited retinal dystrophies | 5/20/2023 08:15-08:30 Petree Hall C | Oral |
Neurology | ||||
Cas12i | 694 | Gene editing therapy in a humanized SOD1G93A mouse model of Amyotrophic Lateral Sclerosis | 5/17/2023 12:00-19:00 | Poster |
Cas13 | 34 | RNA editing therapy in a humanized mouse model of MECP2 duplication syndrome and non-human primates | 5/17/2023 16:15-16:30 Petree Hall D | Oral |
Cas13 | 1624 | A high-fidelity RNA-targeting Cas13 restores paternal Ube3a expression and improves motor functions in Angelman syndrome mice | 5/19/2023 12:00-19:00 | Poster |
Cas12i | 1285 | Gene editing therapy in a humanized mouse model of Amyotrophic Lateral Sclerosis | 5/19/2023 12:00-19:00 | Poster |
Otology | ||||
RNA base- | 342 | Rescue of OTOF Q829X mutation-induced hearing loss by in-vivo delivery of mini-dCas13X-derived RNA base editor | 5/20/2023 08:30-08:45 Room 502 AB | Oral |
Myology | ||||
DNA base- | 667 | Precise correction of Duchenne Muscular Dystrophy with exon 51 deletion by adenine base editing-induced exon skipping in a humanized mouse model | 5/17/2023 12:00-19:00 | Poster |
RNA base- | 841 | Efficient mini dCas13-mediated base editing for personalized treatment of Duchenne Muscular Dystrophy | 5/18/2023 12:00-19:00 | Poster |
Cas12i | 951 | Single-cut gene editing therapy for Duchenne Muscular Dystrophy via a single AAV vector | 5/18/2023 12:00-19:00 | Poster |
Hepatology | ||||
LNP-based | 1128 | Targeting the hepatitis B cccDNA with the hfCas12Max nuclease to eliminate hepatitis B virus in-vitro and in-vivo | 5/18/2023 12:00-19:00 | Poster |
Technology | ||||
Cas12i | 495 | An engineered xCas12i with high activity, high specificity, and broad PAM range | 5/17/2023 12:00-19:00 | Poster |
RNA base- | 978 | Development of a compact and efficient RNA base editor (ceRBE) by fusing ADAR with engineered EcCas63 | 5/18/2023 12:00-19:00 | Poster |
Cas12f | 1555 | Engineering the novel type V-F CRISPR-Cas system as versatile and efficient genome editing tools delivered by a single AAV | 5/19/2023 12:00-19:00 | Poster |
Cas13 | 1419 | Engineered Cas13 with minimal collateral effect and improved editing efficiency for targeted RNA degradation | 5/19/2023 12:00-19:00 | Poster |
AAV | 1464 | A comprehensive AAV tropism profile in mice, crab-eating macaques, and marmosets | 5/19/2023 12:00-19:00 | Poster |
DNA base- | 257 | Programmable A-to-Y base editing by fusing an adenine base editor with an N-methylpurine DNA glycosylase | 5/19/2023 16:00-16:15 Concourse Hall 152&153 | Oral |
注：入选的摘要和完整的报告议程可在ASGCT网站上（https://annualmeeting.asgct.org/program）查阅。
辉大基因科学顾问委员会成员Alvin Luk博士表示，“本次是辉大基因首次亮相ASGCT年会并分享基因替代和基因编辑疗法的研究进展及成果。19项研究摘要入选以及4项研究被邀请作大会口头报告，是对辉大基因团队基因编辑技术创新的肯定，以及对团队全球化药物开发实力的高度认可。我非常荣幸能够成为这些开创性工作的参与者，本月16号我将与杨辉博士和姚璇博士出席这次ASGCT年会，我们很高兴与希望推进基因治疗和基因编辑技术开发的专业人士或公司进行广泛的讨论。未来，我将与杨辉博士和姚璇博士一起努力，带领公司团队加速推进全球临床开发，早日为全球患者带来更多治疗选择。”
关于辉大基因
辉大（上海）生物科技有限公司（下称“辉大基因”）成立于2018年，总部位于中国上海，并在美国新泽西设有办公室，是一家全球性的临床阶段生物技术公司，专注于设计和开发基于CRISPR技术的基因治疗药物，旗下员工近200人，其中研发团队占85%以上。自成立以来，辉大基因已完成来自中国专业医疗投资机构以及知名产业基金的四轮融资，并与多家国内顶级科研机构、医院达成深度合作。
辉大基因致力于通过各项在研药物管线满足全球患者的切实需求，长期目标是利用基因编辑技术治疗遗传病以及威胁人类健康的慢性疾病。研发管线涵盖眼科、听力、肌肉、中枢神经等多个领域，拥有多项全球领先水平的技术平台，涵盖从药物靶点筛选、药物优化、高效动物模型构建，到药效、毒理分析等临床前研发，再到药物工艺开发、生产转化CMC以及药品临床及注册申报的一体化研发能力。
辉大基因坚持以人为本，创新驱动，让基因治疗惠及千百万患者，致力成为全球领先的生物制药公司。
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