辉大基因将出席欧洲视网膜专家协会（EURETINA）2024年年会并发布眼科管线最新进展

上海和克林顿市（新泽西州），2024年9月2日-专注于基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）今天宣布，将参加9月19日至22日在西班牙巴塞罗那举行的欧洲视网膜专家学会（EURETINA）2024年年会，并将发布五场报告。报告将展示治疗RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病（#LB24-107-9143）和Leber先天性黑矇症（#CA24-2202-9143）的基因替代疗法HG004（AAV9-hRPE65）的首次人体临床试验的安全性和有效性，以及支持HG004临床试验的非临床研究数据（#CA24-2421-9975）。此外，会上还将展示全球首个进入临床的CRISPR-Cas13 RNA编辑疗法HG202（AAV-Cas13-gRNA-VEGFA）在小鼠和非人类灵长类动物中治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（AMD）的疗效和安全性（#CA24-2491-9975），以及在抗VEGF治疗耐药的AMD患者中的临床研究数据（#CA24-2505-9143）。

“EURETINA 2024年年会上展示的这些数据使我们离视网膜创新的新时代又近了一步。最近LUXTURNA^®（AAV2-RPE65基因疗法）的上市后研究所示，注射了LUXTURNA的患者中至少有30%经历了视网膜脱离、黄斑裂孔或进行性脉络膜视网膜萎缩，这个情况在中美很多AAV2-RPE65基因治疗试验中也有出现。”辉大基因联合创始人兼首席执行官陆英明博士表示，“我们HG004基因替代疗法治疗遗传性视网膜疾病的首次人体研究（“LIGHT光”研究，#NCT06088992）结果提示，相比已获批的LUXTURNA，HG004显示出了更优越的安全性和视力改善效果。此外，我们的CRISPR RNA编辑疗法治疗AMD的临床研究（“SIGHT-I目”研究，#NCT0631727）表明，HG202作为一种使用单个AAV载体包装新型Cas13敲低VEGFA mRNA的基因编辑疗法，单次注射即可治疗对VEGF抗体疗法耐药的AMD患者。辉大基因依托于特有的新型基因治疗和基因编辑平台，以患者安全和显著药效为最高优先项，为视网膜疾病患者的视力恢复保驾护航。”

“HG004使用了对RPE感染力更高的AAV病毒载体，旨在减少载体剂量和注射体积。因此可以最大限度地减少AAV相关的免疫反应，并降低其他AAV2-RPE65基因疗法中暴露出来的其他安全风险。” 辉大基因联合创始人兼首席科学官施霖宇博士表示，“高达46%的AMD患者的抗VEGF治疗疗效不佳或治疗后出现快速耐药。此外，VEGF抗体的长期过表达可能会过度抑制视网膜原本VEGF的功能，影响正常的血管生成功能。难治性或耐药性AMD患者的生活质量受到重大影响，存在巨大的未被满足的临床需求。因此，辉大团队开发了全新的CRISPR-Cas13 RNA编辑疗法来抑制VEGFA的表达。”

以下是EURETINA年会上辉大基因展示摘要的完整列表，EURETINA网站上也可同步查询(https://euretina.org/barcelona-2024/abstracts/).

关于辉大基因

辉大基因利用其专有的HG-PRECISE^®平台来发现、设计和开发新的CRISPR基因疗法。公司临床阶段项目包括HG004治疗RPE65突变相关遗传性视网膜疾病（已获得FDA授予ODD和RPDD双认定），已开展全球首个人体研究“LIGHT光”（NCT06088992）和中国首个同一主方案开展全球多中心临床1/2期研究“STAR星”（NCT05906953）；HG202（全球首个进入临床的CRISPR/Cas13 RNA编辑疗法）治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD），已开展首次人体研究 “SIGHT-I目”（NCT06031727）。临床前基因编辑管线包括HG204（RNA编辑疗法）治疗MECP2 重复综合征（MDS） (已获美国ODD和RPDD双认定、欧洲ODD认定）、HG302（DNA编辑疗法）治疗杜氏肌营养不良（DMD）(已获ODD和RPDD双认定）和HG303（DNA编辑疗法）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），CRISPR RNA编辑疗法治疗阿尔茨海默病等项目。辉大基因拥有着丰富且深度的知识产权组合布局，正在成为神经和眼科基因治疗领域的领导者。更多信息，请访问公司官网http://www.huidagene.com ，或者在领英（LinkedIN）上关注我们。