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辉大基因MECP2重复综合征基因疗法HG204获得欧洲孤儿药认证

2024.05.06 09:00
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·  临床前研究显示,单次注射HG204在人源化MECP2小鼠模型中能够恢复运动功能、社交能力并延长寿命。

·  HG204治疗MECP2重复综合征已获得美国FDA孤儿药和儿科罕见病用药双认证。


2024年5月6日,专注于基因编辑技术和基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大(上海)生物科技有限公司(简称“辉大基因”)今天宣布,欧洲药品管理局(EMA)的孤儿药委员会(COMP)已对HG204孤儿药申请发表了积极意见,HG204是一种CRISPR/Cas13Y RNA编辑疗法,用于治疗MECP2重复综合征(MDS)。


“EMA的孤儿药认证是辉大首创的CRISPR RNA编辑疗法HG204在MDS疾病领域迈出的重要一步,”辉大基因联合创始人、CEO及医学负责人陆英明博士表示,“尽管目前尚无MDS疗法临床研究,这项认证代表了药监部门对MDS这种致死性神经发育疾病的重视,为患儿及家庭带来希望。MDS临床需求巨大,其患者社群一直在期盼着有望实现临床治愈的疗法。辉大将尽力推进这项全新CRISPR基因疗法,满足海内外患者的需求。”


欧盟对孤儿药认证的要求是,在研药物用于治疗致命或有长期严重影响的疾病,发病率低于5/10,000人,且需要数据支持该药物有望比现有疗法带来更大的临床获益。获得孤儿药认证,公司将被赋予注册费用减免、获得集中授权程序及研究经费、临床方案协助、简化审评流程及最高10年的欧盟市场排他期等一系列权益。


关于MECP2重复综合征(MDS)

甲基化CpG结合蛋白-2(MeCP2)重复综合征(MDS),是一种罕见且致命的儿童神经发育障碍,男性新生儿患病率约为1/150,000。在男性中,MDS是最常见的亚端粒基因组重排之一,约占X染色体遗传病所致的智力残疾的1-2%。MDS由MECP2基因重复两倍或三倍而引起,其主要特征是婴儿肌张力减退、发育迟缓、智力残疾、焦虑、运动技能和语言丧失、癫痫、反复呼吸道感染和过早死亡,通常在25岁之前发生死亡。MDS尚无有效疗法,目前的治疗手段仅仅是症状管理和支持性护理。


关于HG204

HG204 (AAV-hfCas13Y-gMECP2) 是一项全新的基因编辑疗法,由单个腺相关病毒(AAV)载体递送新型高保真RNA编辑器hfCas13Y及靶向MECP2基因的gRNA。临床前研究显示,HG204可在小鼠和猴的脑组织中稳定持续表达,在人源化MDS小鼠模型中可显著降低MeCP2 mRNA和蛋白表达水平,并逆转其疾病特征。


关于辉大基因

辉大基因利用其专有的HG-PRECISE®平台来发现、设计和开发新的CRISPR基因疗法。公司正在推进的临床阶段项目包括HG004治疗RPE65突变相关遗传性视网膜疾病(已获得FDA授予ODD和RPDD双认定),HG202(RNA编辑疗法)治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD),以及临床前基因编辑管线,包括HG204(RNA编辑疗法)治疗MECP2 重复综合征(MDS) (已获美国ODD和RPDD双认定、欧洲ODD认定)、HG302(DNA编辑疗法)治疗杜氏肌营养不良(DMD)(已获ODD和RPDD双认定)、和HG303(DNA编辑疗法)治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)等项目。辉大基因拥有着丰富且深度的知识产权组合布局,正在成为神经和眼科基因治疗领域的领导者。更多信息,请访问公司官网http://www.huidagene.com ,或者在领英(LinkedIN)上关注我们。