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全球首个 | 辉大基因Cas13X的RNA碱基编辑器疗法治疗先天性听力损失获美国FDA授予的孤儿药及儿科罕见病药物双认证

2024.04.15 09:00
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2024年4月15日,专注于基因编辑技术和基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司--辉大(上海)生物科技有限公司(简称“辉大基因”)今天宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)授予公司的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器(mxABE)疗法儿科罕见病药物资格(RPDD)资格认定,用于治疗OTOF(Otoferlin)基因中Q829X突变相关的儿童听力损失。这是继2024年2月29日获得孤儿药(ODD)认定后FDA再次认可其潜在临床价值,成为全球首个获得ODD和RPDD双认定的Cas13X-RNA碱基编辑器疗法。


“治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法依赖于辉大自主研发的RNA碱基编辑器,此次获得美国FDA‘孤儿药’和‘儿科罕见病药物资格’双认定,非常鼓舞人心。辉大基因第四个项目获得美国FDA ODD和RPDD双认定的程碑式的结果,反映了团队的付出和科学创新得到认可,”辉大基因联合创始人、首席执行官兼医学负责人陆英明博士表示,“去年发表在《细胞 - 分子疗法》杂志上我们的的临床前研究数据,标题为‘RNA base editing therapy cures hearing loss induced by OTOF gene mutation’ (https://www.cell.com/molecular-therapy-family/molecular-therapy/abstract/S1525-0016(23)00596-8),支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因 OTOF 基因中 Q829X 突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。辉大团队将不忘初心,这也支撑了团队的信念,即迫切需要对先天性听力损失进行创新治疗。这是全球首个获得美国FDA ODD和RPDD双认定的RNA碱基编辑疗法 - 让全世界见证中国的创新能力。”


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美国FDA授予孤儿药认定(ODD)旨在支持美国每年患病人数少于20万人的罕见病药物开发。获批ODD的潜在好处包括但不限于加速审批通道、上市后7年的美国市场独占权、临床试验费用的税收减免,以及免除《处方药使用者付费法案》(PDUFA)费用(目前价值超过400万美元)。儿科罕见病药物资格认定(RPDD)被授予用于治疗罕见儿童疾病,即影响在美国人数少于20万,年龄在18岁或以下的儿童。根据RPDD计划,该药物最初被批准用于获得RPDD的疾病上市许可申请(BLA)获批后,申办方有资格获得优先审查券(PRV)。申办方可以兑换优先审查券,用于任何后续产品上市申请时的加速优先审查,也可以出售或转让给第三方。PRV的历史交易价格基本上超过1亿美元,最高价格为3.5亿美元。


关于辉大基因

辉大基因利用其专有的HG-PRECISE®平台来发现、设计和开发新的CRISPR基因疗法。公司正在推进的临床阶段项目包括HG004治疗RPE65突变相关遗传性视网膜疾病(已获得FDA授予ODD和RPDD双认定),HG202(RNA编辑疗法)治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD),以及临床前基因编辑管线,包括HG204(RNA编辑疗法)治疗MECP2重复综合征(MDS) (已获ODD和RPDD双认定)、HG302(DNA编辑疗法)治疗杜氏肌营养不良(DMD)(已获ODD和RPDD双认定)、和HG303(DNA编辑疗法)治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)等项目。辉大基因拥有着丰富且深度的知识产权组合布局,正在成为神经和眼科基因治疗领域的领导者。更多信息,请访问公司官网http://www.huidagene.com,或者在领英(LinkedIN)上关注我们。