Your privacy is very important to us. When you visit our website, please agree to the use of all cookies. For more information about personal data processing, please go to Privacy Policy.

重磅|辉大基因首款眼科基因治疗药物HG004获美国FDA儿科罕见病资格认定

2023.08.07 20:00
Views:1621
Follow Us on Social Media
g3icon09.svg
g3icon08.svg
g3icon010.svg

•HG004是由RPE65基因突变引起的遗传性视网膜疾病的一次性直接RPE治疗

•在多区域、多中心HG00402试验中,载体剂量比其他AAV2基因治疗临床试验低约10倍

•HG004此前于2023年3月31日被授予RPE65-IRD孤儿药指定(ODD)

  

2023年8月7日,专注于基因编辑技术和基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大(上海)生物科技有限公司(简称“辉大基因”)宣布,其自主研发的新型眼科基因治疗药物HG004获得了美国食品药品监督管理局(FDA)授予儿科罕见病资格认定(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD),用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病

 

FDA授予RPDD以鼓励开发影响在美国人数少于20万,年龄在18岁或以下的儿童,严重或危及生命的疾病的新疗法。RPDD计划允许获得批准的发起人有资格获得优先审查券(PRV),该凭证可被用于任何后续产品上市申请时获得6个月的加速优先审查,或者可以出售或转让。对于一家即将推出价值10亿美元药物的大公司来说,监管审查加快6个月可能具有巨大的经济价值。PRV的历史交易价格基本上超过1亿美元(最高价格为3.5亿美元)。最近,Sarepta Therapeutics以1.02亿美元的价格出售了一张PRV。

 

辉大基因联合创始人兼首席执行官陆英明博士表示,“美国FDA授予的儿科罕见病资格认定凸显了辉大基因HG004解决RPE65-IRDs的重大未满足医疗需求。此外,今年3月HG004也获得FDA授予的孤儿药资格认定(ODD),将享受一定的积极政策支持,包括但不限于临床试验费用的税收减免、免除NDA/BLA申请费用、快速审批绿色通道以及上市后享有7年的美国市场独占权等。我们正在加速推动HG004的临床开发进程,为患有RPE65突变相关的遗传性视网膜疾病的患者提供安全、长期和高质量的治疗选择,更快实现辉大惠及全球患者的美好愿景。”

 

“继HG004在今年1月获得FDA新药临床试验申请(IND)批准后,HG004获得美国儿科罕见病资格认定,迎来该药品开发进程的又一重要里程碑。这不仅证明了美国FDA审评部门对于HG004产品的认可,也充分彰显了该疗法对RPE65突变引起的严重视力障碍或失明患者的重要临床价值。目前,我们正在加速推动HG004的临床开发进程,为患有RPE65突变相关的遗传性视网膜疾病的患者提供安全、长期和高质量的治疗选择,更快实现辉大惠及全球患者的美好愿景。”

 

辉大基因联合创始人兼首席科学官施霖宇博士表示,“我们很高兴收到来自美国FDA对HG004积极重要的监管反馈,不仅证明了美国FDA对HG004的认可,也彰显了该疗法对RPE65突变引起的严重视力障碍或失明儿童患者的重要临床价值。我们的临床前研究数据表明,HG004在恢复Rpe65-/-小鼠的视网膜功能方面比AAV2-hRPE65 (LUXTURNA类似)具有显著优势。期待HG004为全球的RPE65-IRD患者提供变革性的基因药物。”

 

此前,HG004已在今年1月成功获得美国FDA的IND许可(重磅 | 辉大基因首个基因治疗药物美国IND获批,将开展国际多中心临床试验),3月获得美国FDA的孤儿药资格(ODD)认定(重磅 | 辉大基因首款基因治疗药物HG004获美国FDA孤儿药资格认定),4月获得中国CDE的IND批准(辉大基因HG004 IND获NMPA批准,将开展中国首个国际多区域、多中心同一主方案的基因治疗药物临床试验)。

 

关于RPE65突变相关的遗传性视网膜疾病

遗传性视网膜营养不良(IRDs)是一类由基因突变引起罕见致盲性疾病,已报道致病基因超过250个。其中,RPE65基因突变可能会导致Leber先天性黑蒙(LCA)、严重的早发性儿童视网膜营养不良(SECORD)、早发性严重视网膜营养不良(EOSRD)或视网膜色素变性(RP),即这些疾病都被认为是RPE65基因突变相关视网膜病变,代表同一疾病的表型连续体。RPE65基因突变相关视网膜病变通常发病于出生至5岁之间,主要临床表征包括夜盲(凝视伴严重夜盲症和眼球震颤)、进行性视野缺失和中心视力丧失。符合世界卫生组织(WHO)失明诊断标准(双等位基因RPE65突变)的患者比例随年龄增长而增加,40岁后达到100%。RPE65基因突变相关视网膜病变引起的严重和早期视力丧失,也可能会造成语言、社交和行为等其他功能的发育延迟。

 

关于HG004

HG004注射液是一种新型眼科基因治疗在研药物,旨在用于治疗RPE65基因突变相关性视网膜病变,它利用重组腺相关病毒载体将功能性人类RPE65基因递送到视网膜,以恢复、治疗和预防患有RPE65突变相关IRD的儿童和成人失明。公司使用CRISPR基因编辑技术独立开发了Rpe65基因敲除小鼠模型,成功地模拟了RPE65基因突变相关性视网膜病变患者的视网膜表型和功能。基于相同剂量的HG004和腺相关病毒血清型2(AAV2)的临床前比较研究,单次注射后第17周,Rpe65基因敲除小鼠模型中的小鼠视网膜功能恢复分别提高了67.6%(HG004)和35.8%(AAV2产品)。与AAV2相比,HG004显示出更好的视网膜色素上皮(RPE)转导效率,并有望减少载体总剂量,从而降低AAV载体相关免疫原性或眼部不良事件发生的风险。

 

关于辉大基因

辉大(上海)生物科技有限公司(下称“辉大基因”)是一家全球性的临床阶段生物技术公司,专注于设计、改造及开发新型CRISPR基因编辑工具和颠覆性的创新基因疗法。总部位于中国上海,并在美国新泽西设有办公室,辉大基因目标是利用基因编辑技术满足全球患者的切实需求,研发管线涵盖眼科、中枢神经等多个领域。公司临床阶段项目包括HG004治疗RPE65突变相关遗传性视网膜疾病(已获得美国FDA授予孤儿药资格认定和儿科罕见病资格认定)和HG202( CRISPR-Cas13 RNA编辑疗法靶向敲低血管内皮生长因子A)治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD),公司其他基因编辑管线包括色素性视网膜炎、MECP2重复综合征、杜氏肌营养不良及遗传性听力损失等项目。公司基于CRISPR的基因疗法,有望通过从根本上的基因修复,追求将危及生命的疾病治愈,改变基因编辑医学的未来。

更多信息,请访问公司官网:

http://www.huidagene.com

或者在领英(LinkedIn)上关注我们:

http://www.linkedin.com/company/huidagene