辉大基因11项研究成果即将亮相今年欧洲基因与细胞治疗学会(ESGCT 2024)会议

上海和克林顿市（新泽西州），2024年10月8日—专注于基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）今天宣布，将参加在10月22日至25日在意大利罗马举行的第31届欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）年会，并将在会上发表11篇报告（1篇口头报告和10篇海报展示）。

“辉大被ESGCT 年会接收的报告数量之多，突显了我们始终致力于探索基因组医学前沿，开发新一代疗法来治疗极难治疾病的使命，辉大正在推进的项目包括hfCas13RNA编辑疗法治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）、MECP2重复综合征（MDS）和阿尔茨海默病，以及hfCas12Max DNA编辑疗法治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）、亨廷顿舞蹈症、天使综合征和杜氏肌营养不良（DMD）等。” 辉大基因联合创始人兼首席执行官陆英明博士表示，“目前的数据为我们的技术平台提供了进一步的临床前和临床验证结果，反映了我们持续取得的各方面进展，特别是在眼科和中枢神经系统领域。我很期待口头报告HG004基因疗法的临床进展，它采用对RPE趋向性更好的病毒载体来治疗遗传性视网膜疾病，减少了载体剂量和注射体积，减轻了与手术操作和AAV介导的毒性相关的安全性风险。”

“除了丰富的研发管线，我们还将展示辉大原创基因编辑工具hfCas12Max的卓越编辑效率，以及可携带mRNA以瞬时表达Cas蛋白的工程化改造的新型AAV载体（RAAV）。”辉大基因联合创始人兼首席科学官施霖宇博士说，“辉大专有的基于CRISPR的技术平台HG-PRECISE^®已被证实可以提高编辑效率并减少脱靶效应，将基因编辑从颠覆性的科研发现转化为真正可用于治病救人的治疗手段，造福全球患者。非常期待在本次ESGCT会议上分享数据，和更多的业界同行深入交流我们的创新管线和‘一体化’的AAV基因编辑工具箱。”

辉大基因在第31届ESGCT年会上的口头报告和海报展示包括：

ESGCT网站(https://www.esgctcongress.com/programme)上可查询到完整的摘要和项目的初步情况。

关于辉大基因

辉大基因利用其专有的HG-PRECISE^®平台来发现、设计和开发新的CRISPR基因疗法。公司临床阶段项目包括HG004治疗RPE65突变相关遗传性视网膜疾病（获美国ODD和RPDD双认定），已开展全球首个人体研究“LIGHT光”（NCT06088992）临床试验和中国首个同一主方案开展全球多中心临床1/2期 “STAR星”（NCT05906953）临床试验；HG202（全球首个进入临床的CRISPR/Cas13 RNA编辑疗法）治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD），已开展首次人体研究 “SIGHT-I视”（NCT06031727），以及1期 “BRIGHT明亮” 临床试验（NCT06623279）；HG204（RNA编辑疗法）治疗MECP2重复综合征（MDS） (获美国ODD和RPDD双认定、欧洲ODD认定），已开展首次人体研究“HERO英雄” （NCT06615206）临床试验；HG302（DNA编辑疗法）治疗杜氏肌营养不良（DMD）(获美国ODD和RPDD双认定），已开展首次人体研究“MUSCLE肌肉”（NCT06594094）临床试验。临床前基因编辑管线包括HG303（DNA编辑疗法）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），CRISPR RNA编辑疗法治疗阿尔茨海默病等项目。辉大基因拥有着丰富且深度的知识产权组合布局，正在成为神经和眼科基因治疗领域的领导者。更多信息，请访问公司官网http://www.huidagene.com ，或者在领英（LinkedIN）上关注我们。